Philadelphia, nasce il primo congresso del diabete di tipo 1. E le terapie cellulari arrivano alla clinica. FID era lì per raccontarvi tutto e per portare la nostra storia di advocacy

Quasi mille tra scienziati, clinici e persone con DT1 alla prima edizione del Clinical & Research Congress di Breakthrough T1D. Dalle isole prodotte in laboratorio alla rete di centri che le porterà ai pazienti, fino allo screening: cosa abbiamo visto e perché ci riguarda.

di Francesca Ulivi

“Le persone vogliono non avere più il diabete. Dobbiamo ricordarcelo mentre costruiamo le soluzioni.” Lo ha detto il Prof. Peter Senior, dell’Università di Alberta, in Canada, il secondo giorno del Congresso CRC 2026. È la frase che più rappresenta questi due giorni intensissimi di scienza e ricerca sul diabete di tipo 1: non solo la ricerca, appunto, ma come portarla al letto di tutte le persone con diabete.

Dal 9 all’11 ottobre 2026 Breakthrough T1D, la storica JDRF, ha riunito al Pennsylvania Convention Center la prima edizione del Clinical & Research Congress (CRC). È il primo grande congresso internazionale dedicato esclusivamente al diabete di tipo 1. Si è tenuto nella città dove la fondazione è nata nel 1970, da un gruppo di mamme. Quasi mille partecipanti: ricercatori di base, clinici, infermieri, psicologi, industria e persone con DT1. Ogni sessione si è aperta con il racconto di qualcuno che vive con il diabete. Non un dettaglio di scaletta, ma una scelta di metodo.

La notizia, prima di tutto, è questa: il DT1 ha finalmente un suo luogo. E l’appuntamento è già fissato: CRC 2027 si terrà a Washington dal 15 al 17 ottobre

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Due strade, una sola direzione

Ad aprire il congresso è stata Chantal Mathieu (KU Leuven), che molti di noi conoscono come guida del consorzio europeo di EDENT1FI e di INNODIA. Ha descritto il futuro del DT1 come due strade. Da una parte la tecnologia, che funziona: in Belgio l’emoglobina glicata scende anno dopo anno, prima con i sensori e poi con i sistemi ibridi ad ansa chiusa, e calano retinopatia e malattia renale. Dall’altra le terapie che modificano la malattia e le terapie cellulari.

Non sono strade separate, ha spiegato: la tecnologia tiene le persone in salute finché le nuove terapie arriveranno su larga scala. Ha ricordato che in Europa sono già stati sottoposti a screening circa 140.000 bambini. E ha chiuso con un appello che è diventato il filo del congresso: mettere da parte gli ego e lavorare insieme.

Terapie cellulari: dalla promessa alla clinica

Se dovessimo descrivere l’atmosfera in una parola, diremmo elettrica. I dati sulle terapie cellulari, presentati tutti insieme, fanno un certo effetto, ma più di questo fa effetto lo sforzo messo in campo per fare arrivare queste terapie a tutti.

Michael Rickels (University of Pennsylvania) ha aggiornato lo studio su zimislecel, le isole derivate da cellule staminali di Vertex: 10 partecipanti su 12 non hanno più bisogno di insulina, nessuno ha avuto ipoglicemie gravi, e tutti riferiscono meno paura e meno fatica legata al diabete.

Piotr Witkowski (University of Chicago) ha presentato tegoprubart, un’alternativa ai farmaci antirigetto tradizionali: tutti i 12 pazienti trapiantati con isole sono liberi dall’insulina, 7 dopo un solo trapianto e 5 dopo due, senza danni ai reni. Il prossimo studio aprirà il trapianto di isole alle persone con malattia renale cronica, finora escluse.

Per-Ola Carlsson (Uppsala) ha mostrato isole modificate per sfuggire al sistema immunitario che, a oltre un anno dal trapianto, continuano a produrre insulina.

Resta il nodo dell’immunosoppressione, ed è giusto dirlo con chiarezza: oggi queste terapie richiedono ancora farmaci che proteggono le cellule trapiantate ma hanno effetti collaterali. Lorenzo Piemonti (IRCCS Ospedale San Raffaele) ha presentato i primi dati di uno studio di consenso con 74 esperti di 11 Paesi. Per l’89% di loro, eliminare l’immunosoppressione cronica è il cambiamento che più li renderebbe sicuri nel proporre queste terapie. E il 93% concorda che il beneficio va misurato oltre la sola indipendenza dall’insulina: lavoro, scuola, guida, carico sulle famiglie.

La pista per far atterrare l’aereo

Thomas Danne, Chief Medical Officer di Breakthrough T1D, ha usato un’immagine che rende bene l’idea. Le cure per il DT1 sono un aereo già in volo: lo stiamo ancora costruendo, ma vola. Dobbiamo preparare la pista, così che possa atterrare quando sarà pronto.

Quella pista sono i Centers of Reference, presentati da James Shaw (Newcastle University). Sono centri clinici multidisciplinari, in America e in Europa, che già oggi fanno trapianti di isole e che si stanno preparando a somministrare le terapie cellulari appena autorizzate, e a formare altri centri. Lavorano su formazione, accesso, protocolli clinici comuni e registri di qualità condivisi.

Tra i sette centri fondatori c’è l’Ospedale San Raffaele di Milano. La rete punta a raddoppiare entro il 2027. Shaw ha usato un’altra immagine: un castello imponente ma isolato non serve a nessuno; queste terapie devono diventare parte della comunità.

Per chi vive con il DT1 in Italia, questo significa una cosa molto concreta: quando le terapie cellulari arriveranno, il nostro Paese sarà dentro la rete che le porta ai pazienti.

Il gran finale: Hongkui Deng

La plenaria di chiusura è stata affidata a Hongkui Deng (Università di Pechino), e la sala lo ha seguito in silenzio. Deng ha sviluppato la riprogrammazione chimica: con piccole molecole, invece che con fattori genetici, riporta cellule adulte allo stato di cellule staminali e poi le trasforma in isole.

Nel 2023 il suo gruppo ha prelevato cellule adipose da una giovane donna con DT1, le ha trasformate in isole e gliele ha reimpiantate sotto la guaina del muscolo addominale. Dal 75° giorno non ha più avuto bisogno di insulina. A un anno, il tempo in range superava il 98% e l’emoglobina glicata era scesa da 7,6% a 4,8%. In oltre tre anni di controlli non sono emerse anomalie.

La paziente, già in terapia immunosoppressiva per un precedente trapianto di fegato, ha raccontato a Nature: “Adesso posso mangiare lo zucchero”. Il prossimo passo, ha detto Deng, è eliminare la dipendenza dagli immunosoppressori, combinando le cellule della persona stessa con l’editing genetico.

Fermare la malattia prima che inizi

Accanto alle terapie cellulari, le altre grandi protagoniste del Congresso sono state le terapie che modificano il corso della malattia. Michael Haller (University of Florida) l’ha sintetizzato così: il paradigma è già cambiato, da gestire la malattia a modificarla. Teplizumab è approvato, e nuovi farmaci come SAB-142 hanno preservato la funzione delle cellule beta in tutti i partecipanti del primo studio.

Il dibattito tra Colin Dayan e Peter Senior, terapie che modificano la malattia contro terapie di sostituzione, si è chiuso senza vincitori. La conclusione più bella è venuta dal pubblico: il futuro sarà combinarle.

Screening: va fatto, ora bisogna comunicarlo bene

Sullo screening il messaggio del congresso è stato netto: i benefici sono dimostrati, la sfida ora è estenderlo e accompagnare le famiglie. Il nuovo consenso internazionale sul monitoraggio, pubblicato su Diabetologia, porta anche la firma di supporto di Fondazione Italiana Diabete. Sulla mappa mondiale degli screening presentata a Philadelphia c’era il programma nazionale italiano.

Tra i contributi italiani, Emanuele Bosi ha presentato i risultati del pilota nazionale D1Ce: due test in sequenza sullo stesso campione capillare eliminano i falsi positivi prima di contattare le famiglie. È uno dei passaggi che rendono sostenibile uno screening su scala nazionale.

La nostra Direttrice Generale, in una sala gremita, ha presentato, a nome del Patient Advisory Committee di EDENT1FI, il lavoro “Communicating early-stage type 1 diabetes screening: perspectives of people living with T1D”. La domanda di partenza è semplice e difficilissima: come si invita a fare lo screening una famiglia che il diabete di tipo 1 non l’ha mai incontrato?

Oltre il 90% dei bambini che ricevono la diagnosi non ha casi in famiglia. In Europa EDENT1FI ha già sottoposto a screening 140.568 bambini e ragazzi in 8 Paesi: 634 sono risultati in fase precoce di DT1, uno su 350 tra chi non aveva familiarità.

La nostra proposta è una comunicazione proporzionata e stratificata a seconda del target e del momento. A tutte le famiglie, un invito semplice e positivo: un test gratuito, veloce, una goccia di sangue dal dito che protegge tuo figlio, con più informazioni per chi le chiede. Alla maggior parte, un risultato negativo e nient’altro da aggiungere. Alle poche famiglie con un risultato positivo, tutto il tempo e il sostegno necessari: spiegazione chiara del rischio, percorso di monitoraggio, supporto psicologico.

È lo spirito della campagna europea It’s in Your Hands, che in Italia abbiamo adattato come “È nelle tue mani”: non paura, ma un gesto d’amore dei genitori per proteggere i propri bambini. Il puntino rosso del polpastrello diventa il simbolo di un’azione che ogni famiglia può compiere.

E poi i bambini: le loro opinioni contano, con parole adatte alla loro età e un posto nella decisione accanto al consenso dei genitori. Su questo EDENT1FI ha appena avviato uno studio dedicato, finanziato da Breakthrough T1D.

Il messaggio con cui ha chiuso è quello che ci guida da sempre: niente su di noi senza di noi. L’esperienza di chi vive con il DT1 deve stare al tavolo, dal protocollo alla campagna.

Dall’Italia: come la scienza è diventata legge

Con FID abbiamo portato a Philadelphia anche un e-poster, “Advocacy as a translational tool: the Italian pathway from science to public health policy for type 1 diabetes screening” (Abstract 429). Racconta come una fondazione di pazienti ha accompagnato lo screening del DT1 dalle evidenze scientifiche alla legge, e da lì al programma nazionale.

Siamo partiti dal problema. In Italia circa il 40% dei bambini arriva alla diagnosi in chetoacidosi, e ogni anno circa due bambini muoiono ancora all’esordio. Le evidenze dicevano che lo screening cambia le cose: nello studio tedesco Fr1da la chetoacidosi all’esordio scende al 2,5% nei bambini sottoposti a screening, contro circa il 20% degli altri. Al San Raffaele, su 51 esordi tra i 4.046 familiari sottoposti a screening, nessuna chetoacidosi.

Mentre la proposta di legge era in discussione abbiamo prodotto dati italiani. Con UNISCREEN, tra aprile e novembre 2023, FID ha finanziato e portato sul campo, con più di 100 volontari di 4 associazioni e il supporto medico dell’IRCCS San Raffaele, lo screening con puntura del dito di 1.532 persone tra 1 e 99 anni a Cantalupo, in provincia di Milano. Per il 91,4% dei genitori il test è stato pratico e semplice. La preoccupazione per l’etichetta di “bambino a rischio” è scesa dal 31,9% al 23,3%.

Tra il 2021 e il 2023 abbiamo incontrato tutti i gruppi politici, di maggioranza e di opposizione. Ogni incontro si apriva con la storia di una famiglia, e ogni volta portavamo un unico messaggio con tre fonti: evidenze scientifiche, esperienza delle famiglie, dati di fattibilità sul territorio. Non ci siamo fermati finché non è arrivato un campione, l’onorevole Giorgio Mulè, vicepresidente della Camera.

A settembre 2023 la legge 130 è stata approvata all’unanimità, con un fondo nazionale dedicato: l’Italia è stata il primo Paese al mondo. Sono seguiti il pilota nazionale D1Ce dell’Istituto Superiore di Sanità (2024-25), Baby D1Ce (2026-27) e, a settembre 2026, la firma e la pubblicazione del decreto attuativo.

Nel poster abbiamo messo anche le ombre: tre anni dalla legge al decreto, differenze tra regioni, follow-up e supporto psicologico ancora da definire. Ma il messaggio resta: l’advocacy ha tradotto la scienza in politica, l’esperienza vissuta in urgenza e uno studio locale in una legge nazionale. Un modello “bottom-up”, dal basso, replicabile altrove.

Lo ha ricordato anche Ellen O’Donnell (Harvard): dire a una famiglia che il proprio figlio è in fase precoce di DT1 è una conversazione che cambia la vita. Sappiamo come farla bene, con metafore, immagini e attenzione al contesto familiare. E Jane Speight (Deakin University) ha ricordato che quattro adulti con DT1 su cinque vivono lo stigma: anche le parole sono una terapia.

Perché ci riguarda

Torniamo da Philadelphia pieni di speranza, nella misura giusta. Le terapie cellulari non sono ancora per tutti, e la strada per eliminare l’immunosoppressione è aperta ma non finita. Però la comunità scientifica non è mai stata così vicina, così concreta e così unita.

Come Fondazione Italiana Diabete continueremo a fare la nostra parte: sostenere la ricerca, portare lo screening a tutti i bambini, far arrivare in Italia le terapie quando saranno pronte. E sempre continuare a fare in modo che la voce delle persone con DT1 stia al centro. A Philadelphia abbiamo visto che è possibile.