COSA FACCIAMO

La Fondazione Italiana Diabete è stata fondata con l’obiettivo di trovare la guarigione dal diabete di tipo 1.

All’interno della Fondazione tutti sono colpiti in diverso modo dalla malattia e lottiamo ogni giorno per arrivare a vedere un mondo senza il diabete di tipo 1.

La cura definitiva al Diabete di tipo 1 può arrivare solo dalla ricerca e dunque il nostro obiettivo principale è raccogliere fondi per finanziare i migliori istituti di ricerca, i ricercatori e le ricerche più promettenti. Accanto a questa attività principale, è nostro interesse far comprendere alla società civile cosa sia il diabete di tipo 1 e quale sia la sua gravità. Per questo, anche la corretta comunicazione della malattia è un focus della nostra attività, così come tenere costantemente informato chi ne è colpito rispetto ai progressi scientifici.

LA NOSTRA RICERCA

Nessuno sa da dove arriverà la cura definitiva al Diabete di tipo 1, per questo individuiamo e percorriamo le diverse strade più promettenti in Italia e, quando possibile e sensato, anche all’estero. Il nostro è un costante investimento nel futuro, di sostegno alla ricerca scientifica più innovativa, per poter arrivare a dire, un domani, che il diabete di tipo 1 non esiste più. Sosteniamo la ricerca universitaria e dei centri di ricerca specializzati.

  • curare il Diabete di tipo 1 in chi è già ammalato: correggere l’incapacità dell’organismo a controllare il glucosio ed eliminare la dipendenza dall’insulina
  • prevenire la malattia in chi ancora non è malato: fermare, o quanto meno rallentare, la progressione verso il diabete di tipo 1 nelle persone ad elevato rischio; preservare la funzione residua del pancreas nelle persone che da poco tempo hanno sviluppato il diabete di tipo 1.

Il nostro primo obiettivo è trovare una cura per le persone che sono già ammalate. Finanziamo dunque la ricerca sulle cellule beta, che comprende sia i “trapianti”, quindi la sostituzione delle cellule, che la rigenerazione delle stesse.

Nelle persone che hanno il diabete di tipo 1, il sistema autoimmune distrugge le cellule beta del pancreas, quelle che producono insulina. La ricerca ha già trovato la maniera per sostituire queste cellule con i cosiddetti “trapianti di isole”, che per alcuni anni assicurano una completa o parziale insulino-indipendenza.  Tuttavia solo un piccolo numero di persone con il diabete di tipo 1 ad oggi possono essere candidati a questo trapianto, perché bisogna sottoporsi a terapia immunosoppressiva (che si giustifica solo in caso di complicanze invalidanti, come la “hypo-unawareness”) e perché le cellule a disposizione da trapiantare non sono sufficienti per tutti i malati.

La ricerca che finanziamo sta cercando queste soluzioni:

  • nuove fonti di cellule beta dalle cellule staminali
  • nuove maniere per aumentare la funzionalità delle cellule impiantate e farle vivere più a lungo
  • protezione delle cellule beta dall’attacco immunitario per eliminare l’utilizzo dei farmaci immunosoppressori ed antirigetto

Curare definitivamente il diabete di tipo 1 vuol dire arrivare a non avere più bambini e adulti che si ammalino di questa malattia. Si tratta di un obiettivo molto complesso che Fondazione Italiana Diabete vuole però perseguire.

Uno degli avanzamenti più importanti della ricerca degli ultimi 30 anni è stata l’identificazione di un lungo periodo di incubazione della malattia senza sintomi, ma con la presenza di autoanticorpi nel sangue. Questo periodo può durare da qualche mese a molti anni e rappresenta la finestra ideale per intervenire con terapie che prevengano l’evoluzione della malattia e non facciano diventare le persone insulino-dipendenti.

 

La ricerca che finanziamo sta cercando queste soluzioni:

  • aumentare lo screening degli autoanticorpi nei bambini e nei familiari di persone con il diabete di tipo 1, in modo da identificare le persone a rischio e sottoporle a controlli per evitare la chetoacidosi
  • creare e testare terapie che rallentino la progressione della malattia o la blocchino nelle persone identificate come a rischio a seguito degli screening

ricercare e testare farmaci o vaccini che blocchino preventivamente il diabete di tipo 1

Patogenesi  |  A oggi sappiamo che il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune, cioè che le cellule beta pancreatiche, quelle che producono l’insulina, sono distrutte in tutto o in parte da globuli bianchi, autoanticorpi e altre sostanze generate dal corpo. Perché avvenga questo attacco non si sa. L’origine dell’autoimmunità è infatti sconosciuta: deriva da una interazione tra predisposizione genetica (abbastanza ben conosciuta) e fattori ambientali ancora non identificati (virus, alimenti, altro). La ricerca della patogenesi si dedica proprio a capire come e perché venga il diabete di tipo 1.
E’ evidente che se lo capisse sarebbe più facile trovare una cura. Nel corso degli ultimi decenni questa ricerca si è molto concentrata sul sistema immunitario, mentre da qualche tempo guarda anche ad altre sedi, come ad esempio l’intestino e il Microbioma intestinale, il midollo osseo, il pancreas esocrino (cioè il resto del pancreas a parte le isole di Langerhans) e fattori ambientali in senso lato.

Immunoterapie e terapie geniche  |  Con le immunoterapie nel campo del Diabete di tipo 1 si cerca di spegnere sul nascere o rimodulare in senso protettivo l’attacco autoimmune che determina la distruzione delle cellule che producono l’insulina. Un settore di studio completamente nuovo, e al momento ancora interamente teorico, è quello delle terapie geniche, che attraverso manipolazioni dei geni cellule di origine diversa vengono istruite a produrre insulina in modo regolato.

VUOI PARTECIPARE ALLA RICERCA?

Oltre a donare per la ricerca di una cura, ogni persona con Diabete di Tipo 1 è un vero e proprio tesoro per la ricerca scientifica.

Solo le persone con diabete possono offrire alla ricerca la possibilità di sperimentare terapie o metodi innovativi.

Le sperimentazioni cliniche cercano sempre dei volontari che possano partecipare.

Se tu o un tuo parente stretto siete affetti dal diabete di tipo 1 potete scriverci, così potremmo capire assieme se ci sono ricerche in corso alle quali potete partecipare: francesca.ulivi@fondazionediabete.org

Mettersi in gioco per la ricerca è il passo più importante che possiamo fare verso una cura definitiva.

CENTRO FID PER LA PREVENZIONE DEL DIABETE DI TIPO 1

Il Centro FID – Innodia – I.R.C.C.S. Ospedale San Raffaele per la Prevenzione del Diabete di tipo 1, in collaborazione con il Consorzio Internazionale di Ricerca TrialNet, fa parte di un network Europeo e Internazionale di decine di ospedali, università e centri di ricerca.
Il centro fornisce gratuitamente lo screening per comprendere il rischio di malattia e offre la possibilità di partecipare a studi clinici per tentare di prevenire o rallentare il diabete di tipo 1. Possono partecipare tutti i familiari di una persona con diabete di tipo 1, che abbiano meno di 45 anni.
E’ possibile partecipare allo screening da ogni parte di Italia senza doversi recare presso l’Ospedale San Raffaele di Milano. Tutte le associazioni sul territorio

Per ulteriori informazioni, per parlare con i ricercatori o richiedere lo screening, visita il sito fidprevenzionetipo1.org

P.I. (principal investigator): Professor Emanuele Bosi – Primario Medicina Interna ad indirizzo endocrino-metabolico IRCCS San Raffaele, Professore ordinario di Medicina Interna, Direttore della Scuola di Specializzazione in Medicina Interna, Università Vita e Salute San Raffaele – Milano

PROGETTI IN CORSO

Nell’ultimo anno (2020-2021) Fondazione Italiana Diabete ha finanziato con circa 400 mila euro la ricerca di una cura definitiva al Diabete di tipo 1

Tredici progetti sono stati sottoposti al nostro Comitato Scientifico, che ne ha ritenuti sei valevoli di finanziamento. 

I progetti in corso spaziano dalla cura successiva: trapianti di isole e cellule staminali; agli screening, fondamentali per bloccare esordi drammatici e pericolosi e per cercare farmaci che possano prevenire o bloccare la malattia, fino a studi sulla patogenesi, per capire quei meccanismi che ancora sfuggono nel comprendere la causa del Diabete di tipo 1.

 

Il progetto “beta is better” – toward beta cell replacement for diabetes è diretto dal Prof. Lorenzo Piemonti, presso l’ospedale  san Raffaele di Milano, Direttore del San Raffaele Diabetes Research Institute (DRI), eletto per il quadriennio 2015 – 2019 Consigliere per l’Europa dell’International Pancreas and Islet Transplantation Association (IPITA), società scientifica mondiale che si occupa del trapianto di pancreas e isole di Langherans all’interno della Transplantation Society (TSS). La Transplantation Society è la società mondiale che raccoglie i medici, i chirurghi e ricercatori coinvolti nel trapianto di organi e tessuti e che conta più di 6.700 membri da 105 differenti Paesi. La lezione dedicata alla terapia  trapiantologica del paziente con diabete (IPITA) è guidata da un consiglio di dieci membri eletti in rappresentanza dei continenti.

Il progetto beta is better è un progetto di ricerca traslazionale nel campo del diabete di tipo 1. Il progetto beta is better è volto a  sviluppare strategie per predire e prevenire la perdita delle cellule beta,  nonché  sostituire  le  stesse  nel  momento  in  cui  vadano  perse.  E’  un  progetto  di  ricerca multidisciplinare che comprende:

  1. lo studio dei meccanismi che conducono alla distruzione delle cellule beta;
  2. lo studio di marcatori che permettano di prevedere e monitorare la loro distruzione;
  3. lo sviluppo di trattamenti in grado di prevenire la distruzione delle cellule beta;
  4. lo sviluppo di trattamenti che permettano di ricostruire le cellule beta distrutte mediante utilizzo di cellule staminali o cellule somatiche.

Prof Lorenzo Piemonti, MD | Professor of Endocrinology | Director, Diabetes Research Institute (SR-DRI) | Head, Beta Cell Biology Unit | Vita-Salute San Raffaele University

San Raffaele Scientific Institute | Via Olgettina 60 | 20132 Milano Italy | tel (39)02 26432706 | fax (39)02 26433960 | e-mail: piemonti.lorenzo@hsr.it

Il trapianto di isole, le cellule che producono insulina, rappresenta oggi una opzione terapeutica per i casi più severi di diabete di tipo 1, quelli caratterizzati da complicanze acute e croniche, in cui la terapia insulinica non è in grado di controllare le variazioni glicemiche. Negli ultimi anni i risultati clinici del trapianto di isole sono progressivamente migliorati. Tuttavia, come tutti i trapianti di organi, anche il trapianto di isole al momento richiede un trattamento con farmaci immunosoppressivi per inibire la reazione di rigetto. Questi farmaci sono responsabili di diversi effetti collaterali i cui più temibili sono le infezioni e l’aumentato rischio di neoplasie nel tempo.

La ricerca scientifica sta cercando strategie per evitare l’utilizzo di questi farmaci. Uno dei settori di ricerca più avanzati riguarda l’utilizzo di capsule attorno alle cellule per proteggerle dalla reazione immunitaria del ricevente. Il loro impianto nel paziente richiede però ampie superfici, riccamente vascolarizzate dove le isole avvolte dalle capsule possano sopravvivere. L’Università di Miami ha messo a punto una tecnica di impianto delle isole nell’omento, membrana situata all’interno dell’addome ampia e riccamente vascolarizzata. Questa tecnica è stata con successo replicata presso l’Ospedale di Niguarda dal dott. Bertuzzi. Questa sede potrebbe essere utilizzata anche per l’impianto di isole pancreatiche avvolte nelle capsule protettive.

Il progetto prevede il trapianto di isole pancreatiche inserite in microcapsule nell’omento in un gruppo di 10 pazienti affetti da diabete mellito di tipo 1 instabile. I trapianti verranno eseguiti presso l’Ospedale di Niguarda, senza ricorso alla terapia immunosoppressiva. Le capsule vengono fornite dalla Università di Perugia che vanta una esperienza decennale nel settore.

P.I. (principal investigator): Dottor Federico Bertuzzi, Primario Unità Complessa di Diabetologia, ASST Grande Ospedale Metropolitano di Niguarda – Milano

Ristabilire la tolleranza immunologica mediante infusione di cellule T regolatorie (Treg) è stato per anni uno dei pilastri del trattamento dell’autoimmunità nel diabete di tipo 1. La procedura prevede l’isolamento delle cellule Treg dal paziente, la loro espansione in vitro, allo scopo di ottenere un numero di Treg sufficiente a dare un effetto terapeutico (diversi miliardi), e la reinfusione delle Treg espanse nel paziente. Il gruppo di J Bluestone in California ha effettuato un trial di fase 1 dimostrando che il trattamento è fattibile, ben tollerato e privo di effetti collaterali rilevanti in un numero ristretto di pazienti. Purtroppo, lo studio ha anche rivelato che le cellule Treg infuse nel paziente scompaiono molto rapidamente, potenzialmente riducendo o annullando nel medio periodo l’efficacia terapeutica del trattamento. Tutti i protocolli di espansione in vitro delle Treg prevedono l’utilizzo della citochina interleuchina-2 ad alte dosi. Questo che garantisce un’espansione vigorosa e una forte attività soppressoria ma purtroppo rende le cellule molto fragili e soggette a morire una volta infuse nell’uomo. Il nostro progetto origina da studi precendenti su due citochine “omeostatiche” chiamate interleuchina-7 e interleuchina-15. Queste citochine sono potenti fattori trofici per l’espansione delle cellule T ma allo stesso tempo conferiscono un fenotipo meno attivato e differenziato, rendendole molto resistenti agli stress e conferendo caratteristiche di cellule staminali, come la persistenza nel tempo e la capacità di autorinnovarsi. Sebbene queste cellule non abbiano inizialmente la potenza soppressoria di quelle ottenute con interleuchina-2, riteniamo che una volta infuse, possano stabilirsi in modo permanente nel sistema immunitario e successivamente iniziare a produrre una progenie altamente soppressoria. Il concetto è simile a quello del trapianto di midollo, in cui non vengono infuse cellule immunitarie mature, ma i loro precursori staminali, in grado di ripopolare l’ospite e poi produrre tutte le cellule immunitarie necessarie a fine terapeutico.

Sulla base di questa teoria, e di solidi dati preliminari, il progetto vuole valutare l’espansione di Treg con interleuchina-7 e interleuchina-15, la loro capacità staminale e caratteristiche fenotipiche e genetiche di resistenza alla morte cellulare. Lo scopo è quello di creare Treg con migliore performance per rendere la terapia clinica con Treg più efficace e più velocemente disponibile per i pazienti con diabete di tipo 1.

 

P.I. (principal investigator): Dottor Paolo Monti –   Transplant Immunology Unit, Diabetes Research Institute, IRCCS Ospedale San Raffaele, Milan.

Il trapianto di isole pancreatiche è una opzione terapeutica per il diabete di tipo 1 ormai consueta. Tuttavia, la scarsa quantità di isole ottenute da ciascun donatore, l’incapacità di mantenere le isole per periodi di tempo medio-lunghi dopo l’isolamento e la scarsa sopravvivenza delle isole trapiantate limitano le possibilità di questo tipo di trapianto. I protocolli di isolamento causano la totale distruzione della matrice extracellulare nativa, influenzando così la fisiologia delle isole e quindi la loro sopravvivenza, proliferazione e secrezione di insulina. La presenza di un microambiente che mima la matrice extracellulare nativa delle isole pancreatiche è fondamentale per garantire colture a lungo termine e una maggiore efficacia del loro trapianto. Di recente, sono stati compiuti notevoli progressi nel campo dei biomateriali, devono ancora essere affrontati gli studi preclinici volti a definire lo scaffold ottimale, in termini di composizione chimica e nanostruttura 3D, per promuovere la vascolarizzazione delle isole e la vitalità delle cellule β per una successiva sperimentazione clinica. I peptidi biomimetici nanostrutturati autoassemblanti sono ampiamente utilizzati nell’ingegneria dei tessuti, in quanto sono nanomateriali sintetici biocompatibili e biodegradabili che forniscono microambienti biologicamente attivi simili alla matrice extracellulare nativa (Gelain et al.2020, Chemical Reviews).Gli obiettivi di questo progetto sono: 1) validare i SAP come scaffold 3D per preservare le funzionalità delle isole pancreatiche in colture a lungo termine in vitro prima del loro trapianto; 2) testare l’efficacia degli approcci di incapsulamento basati su SAP di isole pancreatiche per migliorarne la sopravvivenza in vivo.



P.I. (principal Investigator): Dottor Fabrizio Gelain – Tissue Engineering Unit, Institute for Stem Cell Biology, Regenerative Medicine and Innovative Therapies-ISBReMIT, Fondazione IRCSS Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo, Italy

Un progresso significativo rispetto alla terapia insulinica sostitutiva convenzionale nel diabete di tipo 1, potrebbe essere fornito da una immunoterapia che fermi il meccanismo patogeno della malattia, preservando le cellule beta residue. L’obiettivo dello studio è testare una nuovo immunoterapia personalizzata su linee cellulari selezionate e in vitro. Il risultato atteso è la disponibilità e la convalida dell’efficacia/tollerabilità del farmaco per silenziare la variante e dunque di una immunoterapia personalizzata che prevenga il Diabete di tipo 1.

P.I. (Principal Investigator): Dott.ssa Alessandra Fierabracci – Dirigente Medico Responsabile di Laboratorio di Ricerca, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma

E’ stato dimostrato che la matrice extracellulare dell’organo decellularizzato può essere ripopolata con cellule insulari e cellule endoteliali per ripristinare la normoglicemia nei modelli preclinici di Diabete di Tipo 1. L’intento dello studio è combinare la matrice extracellulare dell’organi decellularizzato con una struttura 3D rimodellata seminata direttamente con cellule endoteliali e isole, offrendo un microambiente nativo in grado di sostenere sia la funzione endocrina (secrezione di insulina) che vascolare. Per sostenere il successo del progetto, saranno combinate le diverse competenze di scienziati: bioingegneria del pancreas, tecnologia di bioprinting 3D e produzione di biopolimeri per la formulazione di bio-inchiostri. P.I. (principal investigator): Dottor Antonio Citro – Diabetes Research Institute, Ospedale San Raffaele

Il diabete di tipo 1 (T1D) colpisce più di 1,1 milioni di giovani in tutto il mondo (IDF Atlas 2019) e la sua causa non può essere spiegata solo dalla genetica. Quindi, si ipotizza che il T1D derivi da una complessa interazione tra determinanti genetici e ambientali. Tra una miriade di fattori ambientali associati all’inizio dell’autoimmunità delle isole e all’insorgenza del T1D, i virus, in particolare gli enterovirus (EV), sono stati identificati come fattori scatenanti principali. In più di un decennio, abbiamo chiaramente dimostrato in più coorti che l’infezione da EV spesso precede la comparsa di autoanticorpi insulari e che i tassi di rilevamento di EV sono significativamente più alti nei bambini all’esordio del T1D rispetto ai controlli non diabetici. La revisione sistematica e meta-analisi di 26 studi e >4400 partecipanti, che hanno confermato una significativa associazione epidemiologica tra infezione da EV e T1D, continua ad essere ampiamente citata (535 citazioni) come prova principale a sostegno del ruolo principale dei veicoli elettrici nello sviluppo del T1D. Forse la prova più convincente a sostegno del ruolo dell’EV nella patogenesi del T1D è stata fornita da un esame di campioni di biopsia pancreatica di sei adulti con nuova diagnosi di T1D, che ha trovato prove di infezione da EV in tutti gli individui. Inoltre, una recente indagine sul viroma intestinale longitudinale nello studio The Environmental Determinants of Diabetes in the Young (TEDDY), il più grande studio di coorte osservazionale prospettico di neonati con aumentato rischio genetico per il diabete di tipo 1, ha scoperto che lo spargimento prolungato di EV nei campioni di feci longitudinali era associato a un rischio sostanzialmente aumentato di IA. Complessivamente, una pletora di prove molecolari ed epidemiologiche supporta un forte razionale per lo sviluppo di vaccini antivirali per prevenire il T1D. 

Tuttavia rimangono domande senza risposta su:
i) Quali genotipi prendere di mira per la vaccinazione?
ii) Le infezioni virali accelerano la progressione da IA a T1D?
iii) Gli individui affetti da T1D sono più suscettibili alle infezioni virali in generale e/o hanno maggiori probabilità di manifestare effetti avversi a seguito di un’infezione virale?


Le ipotesi generali dello studio sono:
i) La frequenza delle infezioni virali dell’intestino è significativamente più alta nei bambini che sviluppano IA/T1D rispetto ai controlli IA-negativi
ii) La popolazione di virus intestinali che infettano i casi differisce dai controlli 


Le domande di ricerca specifiche includono:
i) In che modo il viroma intestinale differisce tra i bambini con IA/T1D rispetto ai controlli IA-negativi?
ii) Quali sono i genotipi del virus intestinale più prevalenti nei bambini con IA/T1D? 

Per rispondere a queste domande, miriamo a:
1. Caratterizzare il viroma intestinale longitudinale (popolazione di tutti i virus intestinali) prima, durante e subito dopo l’insorgenza clinica del T1D
2. Identificare i virus prevalenti e/o abbondanti nei bambini con IA/T1D rispetto ai controlli a livello di genotipo

P.I.:  Dr. Ki Wook/Kim- Virology Research Laboratory, Prince of Wales Hospital

Level 3 Clinical Sciences Building, Virology Research Laboratory, Prince of Wales Hospital, High St, Randwick NSW 2031 Sydney Australia

MATCHING GRANTS

La Fondazione Italiana Diabete è pronta a supportare gli enti del terzo settore impegnati nella assistenza alle persone con diabete di tipo 1 e nella ricerca di una cura alla malattia. Se un ente del terzo settore vuole finanziare un progetto di ricerca nell’ambito della cura del diabete di tipo 1, come definito qui, ma non ha sufficienti fondi, la Fondazione Italiana Diabete può, grazie al meccanismo del “matching grants, raddoppiare la cifra stanziata in modo da permettere il finanziamento del progetto.

I progetti di ricerca su cui si richiede il “Matching Grant” verranno sottoposti al vaglio del Comitato Scientifico della Fondazione e saranno scelti su base competitiva rispetto agli altri progetti presentati nel quadrimestre di riferimento.

Per sottoporre i progetti di ricerca bisogna utilizzare il Research Grant Proposal Form e seguire le deadline previste.

Nella sezione “Applicant” oltre all’istituzione di riferimento del ricercatore sarà necessario aggiungere che si tratta della richiesta di un “Matching Grant” specificando nome e riferimenti dell’ente del terzo settore che è disponibile a finanziare metà del progetto.

PROGETTI CONCLUSI

I risultati dello studio Monorapa, del Diabetes Research Institute dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, sono stati pubblicati sulla rivista “The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism” nel novembre del 2020. Lo studio valutava la possibilità di ripristinare la funzione delle cellule beta del pancreas nelle persone affette da tempo da diabete di tipo 1. Sono tanti gli studi, in Italia e nel resto del mondo, volti a capire se e come sia possibile ripristinare in tutto o in parte la funzionalità delle cellule beta delle isole di Langerhans, se sia cioè possibile e come riportarle a produrre insulina nelle persone che hanno già il diabete di tipo 1. Fino a qualche anno fa si pensava che le cellule beta andassero completamente distrutte dall’attacco autoimmune, così invece non è. Alcuni studi dimostrano che le cellule beta è come se fossero “addormentate” o comunque non vanno tutte distrutte e in molti casi continuano a produrre una quantità seppur piccola di insulina (misurabile attraverso l’analisi del c-peptide e della pro-insulina). Questo è molto importante, perché una produzione di insulina, seppur piccola, può aiutare grandemente nella gestione del diabete e può allontanare o limitare le complicanze. Per capire se fosse possibile aiutare, ripristinare o comunque aumentare questa produzione di insulina è stato progettato lo studio Monorapa, in cui 55 persone con diabete di tipo 1 da più di 5 anni, sono state trattati con due farmaci: la rapamicina, un immunosoppressore e il vildagliptin, un DPP4 inibitore usato nel diabete di tipo 2, che sembra essere in grado di migliorare la proliferazione delle cellule beta del pancreas e prevenirne la morte. Lo studio era randomizzato (partecipazione casuale dei pazienti ad uno dei bracci), in doppio cieco (impossibilità sia per il partecipante che per il ricercatore di sapere in quale braccio fosse il partecipante fino alla fine dello studio) e controllato (uno dei bracci prevedeva la somministrazione di placebo). A quattro settimane dall’inizio del trattamento il fabbisogno di insulina è diminuito in modo significativo nei soggetti trattati con rapamicina (da 0.54 a 0.48 U/kg/die) e rapamicina più vildagliptin (da 0.59 a 0.51 U/kg/die) mentre non è cambiato nel gruppo placebo. In modo coerente l’emoglobina glicata è diminuita significativamente sia nel gruppo trattato con rapamicina (da 7.3% al 7%) che in quello trattato con rapamicina e vildagliptin (da 7.2% al 6.9%). Il beneficio metabolico è risultato associato a una diminuzione del titolo degli anticorpi contro l’insulina e a cambiamenti nel profilo ormonale/immunologico. Purtroppo, nessun paziente in alcun gruppo ha mostrato una risposta positiva in termini di secrezione del peptide C. Lo studio ha quindi dimostrato che i due farmaci hanno migliorato la situazione metabolica dei soggetti trattati, anche senza aumentare la secrezione di insulina. Da questo studio ne nasceranno sicuramente di nuovi per comprendere come aiutare sempre di più il controllo metabolico nei soggetti con diabete di tipo 1. Lo studio è stato possibile grazie ai finanziamenti Del Ministero della Salute (Bando Ricerca Finalizzata years 2011- 2012, RF-2011- 02346959) e di Fondazione Italiana Diabete. Bolla AM, Gandolfi A, Borgonovo E, Laurenzi A, Caretto A, Molinari C, Catalano RS, Bianconi E, Monti P, Sordi V, Pellegrini S, Lampasona V, Costa S, Scavini M, Bosi E, Piemonti L. Rapamycin Plus Vildagliptin to Recover ß Cell Function in Long Standing Type 1 Diabetes: A Double Blind Randomized Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2020 Oct 30:dgaa791. doi: 10.1210/clinem/dgaa791. Epub ahead of print. PMID: 33124663. Prof Lorenzo Piemonti, MD | Professor of Endocrinology | Director, Diabetes Research Institute (SR-DRI) | Vita-Salute San Raffaele University San Raffaele Scientific Institute | Via Olgettina 60 | 20132 Milano Italy | tel (39)02 26432706 | fax (39)02 26433960 | e-mail: piemonti.lorenzo@hsr.it Collegamenti:  News  |  Pubblicazione
seguito dal Professor Lorenzo Piemonti, Direttore del San Raffaele Diabetes Research Institute (DRI),che  è stato eletto per il quadriennio 2015 – 2019 Consigliere per l’Europa dell’International Pancreas and Islet Transplantation Association (IPITA), società scientifica mondiale che si occupa del trapianto del trapianto di pancreas e isole di Langherans all’interno della Transplantation Society (TSS). Il PROGETTO MITO  si occupa del DIABETE MELLITO 1, malattia  che rientra nella categoria delle malattie autoimmuni, perchè  è causata da una reazione del sistema immunitario che attacca le cellule che all’interno del pancreas sono deputate alla produzione di  insulina, le cellule beta. MITO trial Lo studio MITO è uno degli studi clinici più innovativi e avanzati fino ad ora concepiti per valutare la possibilità di curare il diabete di tipo 1. Innanzitutto è uno studio pilota che almeno in una prima fase vedrà coinvolti solo sei pazienti. Successivamente se darà risultati positivi si potrà eseguire uno studio più ampio. I soggetti sono tutti pazienti con diabete di tipo 1 esordito recentemente (preferibilmente entro 6 mesi). In questi soggetti una parte delle cellule che producono insulina sono ancora presenti anche se non sufficienti a mantenere il giusto controllo degli zuccheri nel sangue. Queste cellule ne giro di qualche anno verranno completamente distrutte dal proprio  sistema immunitario. Lo studio vuole dimostrare che in questa fase della malattia se si rieduca il sistema immunitario è possibile prevenire la distruzione delle cellule producenti l’insulina e quindi conservarle su lungo periodo (attualmente lo studio prevede 5 anni di osservazione, anche se già il primo anno darà un risultato). Come si prova rieducare il sistema immunitario? Lo si fa attraverso una combinazione di trapianto di cellule producenti l’insulina e farmaci. In pratica si espone il bersaglio del sistema immunitario (le isole pancreatiche)  in combinazione con farmaci in grado di rieducare il sistema immunitario a non riconoscere più le cellule producenti insulina. Qualora il sistema dimostrasse di essere efficace si potrà utilizzare lo stesso approccio non più in pazienti in cui la malattia è già esordita, cioè quando hanno già perso circa l’80% delle cellule producenti l’insulina, ma prima in modo da prevenire l’esordio della malattia stessa. Prof Lorenzo Piemonti, MD | Professor of Endocrinology |  Director, Diabetes Research Institute (SR-DRI) | Head, Beta Cell Biology Unit | Vita-Salute San Raffaele University San Raffaele Scientific Institute | Via Olgettina 60 | 20132 Milano Italy | tel (39)02 26432706 | fax (39)02 26433960 | e-mail: piemonti.lorenzo@hsr.it

Federico Bertuzzi*, Ilario Stefani°, Antonino Mazzone°

*ASST Ospedale Niguarda, Milano

°ASST Ospedale Legnano

Con il supporto della Fondazione Italiana Diabete

Premessa

In Italia le persone affette da diabete mellito insieme a quelle affette ma che non sanno di esserlo e a quelle a rischio di ammalarsi sono oggi 8,5 milioni. Questa patologia è responsabile di complicanze croniche, specialmente agli occhi, al rene, al sistema nervoso autonomo e periferico, al cuore e all’arterie. Il diabete mellito è tra le maggiori cause di morte, la seconda causa di insufficienza renale terminale, la più comune causa di cecità, la più comune causa di amputazioni non traumatiche, la più comune malattia cronica fra i bambini. E’ una patologia in aumento, sia come incidenza sia come prevalenza, e ha un profondo impatto negativo sulla qualità di vita, sulla famiglia e sulla società, Il diabete è destinato a diventare la causa maggiore di disabilità e di mortalità nei prossimi venti anni: l’OMS lo ha, quindi, inserito tra le patologie su cui maggiormente investire, dato il crescente peso assunto anche nei Paesi in via di sviluppo (1,2).

il diabete occupa il secondo posto tra le patologie per i più alti costi diretti, avendo determinato nel 2010 il 10-15% dei costi dell’assistenza sanitaria in Italia. In assenza di complicanze, questi sono pari a circa 800€/anno per persona, mentre, in presenza di complicanze, possono variare tra i 3.000 e i 36.000€/anno a persona (2). L’impatto sociale del diabete si avvia, quindi, a essere sempre più difficile da sostenere per la comunità, in assenza di un’efficace attività di prevenzione e cura. L’assistenza alle persone con diabete rappresenta uno dei principali problemi di organizzazione dei sistemi sanitari. Nella malattia diabetica l’impatto sociale, economico e sanitario ha imposto la ricerca di percorsi organizzativi in grado di minimizzare il più possibile l’incidenza degli eventi acuti o delle complicanze invalidanti che comportano costi elevatissimi, diretti e indiretti.

Per queste ragioni il diabete da tempo costituisce un banco di prova per la progettazione di modelli di cura e di soluzioni tecnologiche innovative. Il Diabete Mellito è un esempio di malattia cronica la cui gestione da tempo è supportata da sistemi telematici che vengono utilizzati nell’ambito delle complicanze croniche, dell’automonitoraggio della glicemia capillare, dell’educazione.

Scopo del progetto

Gli obiettivi della iniziativa sono:

1) offrire ai pazienti affetti da diabete mellito di tipo 1 un supporto nella gestione della malattia e nell’educazione comportamentale tramite l’attivazione di un servizio via Internet con la collaborazione di diabetologi e di psicologi. Il supporto a distanza dovrebbe favorire in particolar modo quelle famiglie che hanno difficoltà ad accedere regolarmente alle strutture di diabetologia per motivi geografici o per motivi economici (ore lavorative perse, spostamenti) e quei giovani che non hanno accettato la malattia presentando una scarsa compliance alle visite periodiche presso le strutture diabetologiche. I risultati attesi sono quindi non solo quelli di favorire un miglioramento del controllo glicemico e quindi una riduzione delle complicanze acute e croniche della malattia, ma anche un miglioramento della qualità di vita nei giovani pazienti e nelle loro famiglie.

2) validare un modello di gestione clinica dei pazienti alternativo alla tradizionale visita specialistica. La teleconsulenza potrebbe rappresentare un nuovo modo di effettuare le visite specialistiche diabetologiche.

Il progetto

Il progetto si rivolge a pazienti affetti da diabete mellito di tipo 1 in terapia insulinica multi iniettiva. Dopo una prima fase di sperimentazione, il servizio di consulenza telematica verrà esteso ad un numero di partecipanti maggiore.

Il servizio prevede visite diabetologiche trimestrali e la possibilità di consulenze dietologiche o psicologiche in caso di necessità. In breve al paziente viene concesso l’accesso ad un sito web dove può:

-prenotare le teleconsulenze

-accedere a materiale informativo (diapositive, relazioni, documenti) relativi a diversi aspetti della gestione del diabete (alimentazione, attività fisica, la malattia, la gravidanza …)

-partecipare ad un blog dove confrontarsi con il moderatore o con altri pazienti su tematiche inerenti alla patologia

Prima della teleconsulenza il paziente viene invitato a trasmettere al medico i dati relativi alle sue glicemie e agli esami eseguiti per poi ricevere al termine della stessa una relazione diabetologica per il proprio medico curante. I dati clinici sul compenso glicemico vengono raccolti e confrontati con quelli di un gruppo di pazienti seguiti in modo tradizionale presso un ambulatorio specialistico. L’assegnazione di un paziente ad uno dei due gruppi è casuale. Lo studio eseguito è quindi randomizzato e controllato. Un anno dopo la prima visita i pazienti seguiti per via telematica devono compilare un questionario di valutazione della esperienza.

La Fondazione Italiana Diabete ha organizzato e coordinato questo servizio gestendo gli aspetti economici garantendo la trasparenza e la correttezza del progetto. Le competenze mediche sono quelle offerte da alcuni diabetologi, dietologi e psicologi che collaborano da tempo in modo gratuito con la Fondazione Italiana Diabete e che per lo più appartengono alle aziende Ospedaliere di Niguarda e di Legnano in Lombardia.

Ad oggi 150 pazienti sono stati reclutati in questo progetto per essere seguiti o in teleconsulenza via Skype o in modo tradizionale. Per 35 pazienti di ciascun gruppo sono disponibili i dati di un anno di follow up.

In questo primo gruppo di pazienti il valore della loro HbA1c non è risultato differente tra i pazienti seguiti per via telematica o in modo tradizionale. Tutti i pazienti seguiti in teleconsulenza hanno apprezzato grandemente il servizio riferendo un netto risparmio di tempo ed economico e chiedendo di poter continuare ad essere seguiti con questa modalità. Non sono stati osservati problemi tecnici.

Il servizio è risultato quindi per ora fattibile, molto apprezzato ed efficace quanto una visita ambulatoriale.

Prospettive

Le prospettive della nostra attività sono quelle di attivare un servizio che possa essere proposto ad un maggior numero di pazienti. Il servizio utilizzerà una piattaforma telematica in grado di garantire il rispetto della privacy e la tracciabilità. Nello stesso tempo si vuole iniziare un percorso di discussione con le autorità sanitarie per il suo riconoscimento come possibile modalità di gestione dei pazienti affetti da diabete mellito.

Bibliografia

  • Associazione Medici Diabetologi – Società Italiana di Diabetologia. Standard italiani per la cura del diabete mellito 2009‑ Editore: Infomedica, 2010.
  • Commissione Nazionale Diabete, Ministero della Salute: Piano sulla malattia diabetica. C_17 pubblicazione 1885 allegato

http://www.salute.gov.it/imgs/C_17_pubblicazioni_1885_allegato.pdf

Il BioHub rappresenta una piattaforma tecnologica sequenziale per ingegnerizzare un mini-organo pancreatico endocrino contenente cellule che producono insulina, integrando tutte le piattaforme sperimentali e cliniche sviluppate negli ultimo decennio sui sentieri della cura.  Questo approccio rappresenta un passo avanti significativo per portare le terapie cellulari e le strategie di sostituzione biologica per la cura del diabete verso il nostro obiettivo finale.

Prof. Camillo Ricordi,
Direttore del Diabetes Research Institute, Universita’ di Miami e Presidente del Comitato Scientifico FID

Per maggiori informazioni visita il sito www.diabetesresearch.org/biohub

Guarda che cosa mangi       

Il 20 settembre a Roma è stato presentato il libro: Guarda che cosa mangi” Guida ad una corretta alimentazione per pazienti con diabete mellito (e non solo).

Si tratta di un manuale che raccoglie la composizione nutrizionale degli alimenti e consente di conoscere il contenuto di grassi e l’apporto calorico dei cibi.
Prima edizione italiana di una vera e propria guida all’alimentazione consapevole, il manuale è uno strumento creato per pazienti con diabete mellito, perché consente di migliorare la gestione della terapia insulinica, ma può essere di grande utilità per tutti.

 

Summer Camp a Terrasini rivolto ai piccoli pazienti e alle loro famiglie per migliorare l’autogestione del diabete attraverso lezioni ed esercitazioni pratiche.

La Fondazione Italiana Diabete ha recentemente finanziato un importante ed innovativo progetto di ricerca. L’obiettivo del progetto è quello di valutare il potenziale terapeutico di un nuovo approccio molecolare finalizzato al trattamento del diabete di tipo 1 e al trapianto di isole.  Questa nuova strategia ha già mostrato promettenti risultati negli studi clinici pilota, che sono frutto di una proficua collaborazione di un team multidisciplinare internazionale di scienziati italiani sotto la supervisione del Professor Giovanni Monteleone dell’Università di Roma “Tor Vergata” e del Professor Camillo Ricordi del Diabetes Research Institute dell’Università di Miami.

Nel mese di Ottobre 2011 la società Giuliani SpA e la Fondazione Italiana Diabete hanno deciso di sostenere  questo progetto con una prima donazione di 50,000$ sotto forma di “matching grant”.

La Giuliani Spa, società farmaceutica non coinvolta nella produzione di strumenti o terapie per soggetti diabetici, ha inoltre fornito il know-how, i reagenti, le formulazioni delle molecole e le molecole di controllo necessarie per la conduzione degli studi proposti, oltre a fornire tutti i dati di tossicologia e di sicurezza disponibili e in continuo sviluppo, dimostrando un effettivo impegno verso la ricerca della cura definitiva al diabete di tipo 1.

La Fondazione Italiana Diabete ha deciso di finanziare questo studio concreto e promettente nella speranza che questa nuova strada conduca ad una cura definitiva della malattia. Inoltre questo progetto nasce da una collaborazione che è un esempio significativo della sinergia che si può creare in Italia tra settore pubblico e privato, valorizzata dal sostegno di ricercatori e strutture internazionali. Questa è la direzione in cui la nostra Fondazione crede e desidera muoversi affinché, unendo le forze, si possa definire una nuova strategia terapeutica per la cura del diabete.

Dopo il riscontro positivo ottenuto dalla prima edizione, svoltasi lo scorso luglio, si comunica che dal 18 al 21 maggio 2011 si ` svolta la seconda edizione del corso MYD presso l’Ospedale Niguarda di Milano.

Questo corso è aperto a tutti coloro che sono affetti da diabete insulino-dipendente a condizione che abbiano un’età superiore ai 12 anni. Questa condizione è indispensabile per favorire un’efficace riuscita dello stesso in quanto la conta dei carboidrati, per essere compresa, necessita di capacità di analisi mature e non ancora pienamente sviluppate nei bambini.
Per i genitori dei bambini in età inferiore ai 12 anni ed eventualmente per i famigliari che vivono quotidianamente con persone diabetiche è possibile partecipare in qualità di “osservatori”.
Tuttavia, gli osservatori non potranno interagire durante il corso con i partecipanti né tanto meno intervenire nel processo di apprendimento dei più giovani. Ciò è necessario per permettere ai pazienti la piena comprensione che il procedimento della conta dei carboidrati prevede, al fine di renderli capaci di svolgere le operazioni quotidiane in completa autonomia.
Per questa ragione il corso deve essere seguito per l’intera sua durata, ovvero 4 giorni su 4 dalle ore 8.30 alle 17.30 circa.
Per partecipare al corso sarà necessario versare una quota pari a 220,00 euro in qualità di rimborso spese per la realizzazione dello stesso. Nella quota è compreso il materiale didattico, pasti e spuntini nonché la tessera di iscrizione alla Fondazione Italiana Diabete Onlus, promotrice del corso. L’eventuale necessità di alloggio sarà a carico del partecipante, ma la Fondazione è a disposizione per assistere i partecipanti nell’individuazione di soluzioni di viaggio e permanenza.

Poiché è fondamentale rendere intimo ed esclusivo il rapporto tra paziente ed educatore al fine di ottenere i risultati sperati, il numero dei partecipanti per ogni edizione non sarà mai elevato e si aggirerà attorno a una dozzina di persone.

Il nostro scopo, insieme all’Ospedale Niguarda, è rendere questi corsi degli appuntamenti fissi durante l’anno, accessibili a tutti i pazienti.

I moduli di richiesta d’iscrizione dovranno essere stampati, compilati e inviati via mail all’indirizzo  info@fondazionediabete.org oppure al numero di fax 02 72095604.

Nel caso in cui le richieste superassero i posti disponibili chi invierà il modulo di richiesta d’iscrizione e verrà ritenuto idoneo sarà contattato per la prossima edizione.

CAMPAGNE DI RACCOLTA FONDI

Ormai da diversi anni, la Fondazione Italiana Diabete, realizza campagne di raccolta fondi da destinare alla ricerca della cura definitiva.

Nuova campagna di raccolta fondi 2020

“Sostieni la ricerca, aiutaci a guarire” è la nuova campagna di FID, scritta e interpretata da bambini, giovani ed adulti con diabete di tipo 1. Guarda la campagna e scopri i protagonisti

Campagna SMS solidale di FID 2015-2019

La storica campagna di raccolta fondi di FID con i protagonisti della ricerca di una cura definitiva al diabete di tipo 1.