COSA FACCIAMO

• curare il Diabete di tipo 1 in chi è già ammalato: correggere l’incapacità dell’organismo a controllare il glucosio ed eliminare la dipendenza dall’insulina
• prevenire la malattia in chi ancora non è malato: fermare, o quanto meno rallentare, la progressione verso il diabete di tipo 1 nelle persone ad elevato rischio; preservare la funzione residua del pancreas nelle persone che da poco tempo hanno sviluppato il diabete di tipo 1.

Il nostro primo obiettivo è trovare una cura per le persone che sono già ammalate. Finanziamo dunque la ricerca sulle cellule beta, che comprende sia i “trapianti”, quindi la sostituzione delle cellule, che la rigenerazione delle stesse.

Nelle persone che hanno il diabete di tipo 1, il sistema autoimmune distrugge le cellule beta del pancreas, quelle che producono insulina. La ricerca ha già trovato la maniera per sostituire queste cellule con i cosiddetti “trapianti di isole”, che per alcuni anni assicurano una completa o parziale insulino-indipendenza.  Tuttavia solo un piccolo numero di persone con il diabete di tipo 1 ad oggi possono essere candidati a questo trapianto, perché bisogna sottoporsi a terapia immunosoppressiva (che si giustifica solo in caso di complicanze invalidanti, come la “hypo-unawareness”) e perché le cellule a disposizione da trapiantare non sono sufficienti per tutti i malati.

La ricerca che finanziamo sta cercando queste soluzioni:

• nuove fonti di cellule beta dalle cellule staminali
• nuove maniere per aumentare la funzionalità delle cellule impiantate e farle vivere più a lungo
• protezione delle cellule beta dall’attacco immunitario per eliminare l’utilizzo dei farmaci immunosoppressori ed antirigetto

Curare definitivamente il diabete di tipo 1 vuol dire arrivare a non avere più bambini e adulti che si ammalino di questa malattia. Si tratta di un obiettivo molto complesso che Fondazione Italiana Diabete vuole però perseguire.

Uno degli avanzamenti più importanti della ricerca degli ultimi 30 anni è stata l’identificazione di un lungo periodo di incubazione della malattia senza sintomi, ma con la presenza di autoanticorpi nel sangue. Questo periodo può durare da qualche mese a molti anni e rappresenta la finestra ideale per intervenire con terapie che prevengano l’evoluzione della malattia e non facciano diventare le persone insulino-dipendenti.

La ricerca che finanziamo sta cercando queste soluzioni:

• aumentare lo screening degli autoanticorpi nei bambini e nei familiari di persone con il diabete di tipo 1, in modo da identificare le persone a rischio e sottoporle a controlli per evitare la chetoacidosi
• creare e testare terapie che rallentino la progressione della malattia o la blocchino nelle persone identificate come a rischio a seguito degli screening

ricercare e testare farmaci o vaccini che blocchino preventivamente il diabete di tipo 1

Patogenesi  |  A oggi sappiamo che il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune, cioè che le cellule beta pancreatiche, quelle che producono l’insulina, sono distrutte in tutto o in parte da globuli bianchi, autoanticorpi e altre sostanze generate dal corpo. Perché avvenga questo attacco non si sa. L’origine dell’autoimmunità è infatti sconosciuta: deriva da una interazione tra predisposizione genetica (abbastanza ben conosciuta) e fattori ambientali ancora non identificati (virus, alimenti, altro). La ricerca della patogenesi si dedica proprio a capire come e perché venga il diabete di tipo 1.
E’ evidente che se lo capisse sarebbe più facile trovare una cura. Nel corso degli ultimi decenni questa ricerca si è molto concentrata sul sistema immunitario, mentre da qualche tempo guarda anche ad altre sedi, come ad esempio l’intestino e il Microbioma intestinale, il midollo osseo, il pancreas esocrino (cioè il resto del pancreas a parte le isole di Langerhans) e fattori ambientali in senso lato.

Immunoterapie e terapie geniche  |  Con le immunoterapie nel campo del Diabete di tipo 1 si cerca di spegnere sul nascere o rimodulare in senso protettivo l’attacco autoimmune che determina la distruzione delle cellule che producono l’insulina. Un settore di studio completamente nuovo, e al momento ancora interamente teorico, è quello delle terapie geniche, che attraverso manipolazioni dei geni cellule di origine diversa vengono istruite a produrre insulina in modo regolato.