Autore: Francesca Ulivi

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Terapie cellulari senza immunosoppressione: da 14 mesi le isole geneticamente modificate continuano a produrre insulina

E se fosse possibile trapiantare isole capaci di produrre insulina senza dover ricorrere all’immunosoppressione?

Possiamo rispondere oggi che è possibile!

E’ stato pubblicato sul New England Journal of Medicine l’aggiornamento del primo studio condotto nell’essere umano con isole pancreatiche geneticamente modificate attraverso la tecnologia sviluppata da Sana Biotechnology.

A oltre 14 mesi dal trapianto, effettuato senza somministrare farmaci immunosoppressori, le cellule risultano ancora vitali e capaci di produrre insulina.

Il risultato rafforza una prima e importante prova di principio. 

Non rappresenta, tuttavia, una terapia già disponibile: lo studio riguarda una sola persona, utilizza una quantità molto ridotta di isole da donatore cadavere e ha come obiettivo principale la valutazione della sicurezza di queste isole geneticamente modificate nell’uomo.

Perchè l’immunosoppresione rappreseta un ostacolo

Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario distrugge le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina.

Le terapie cellulari cercano di sostituire le cellule danneggiate dal sistema immunitario della persona con nuove cellule funzionanti. Il problema è che il sistema immunitario può riconoscere le cellule trapiantate come estranee e attaccarle e a questo nelle persone con il diabete di tipo 1 si può aggiungere anche l’attacco dell’autoimmunità (nel caso in cui si trapiantino cellule della persona stessa)..

Per proteggere le cellule infuse, i trapianti di isole pancreatiche richiedono l’assunzione di farmaci immunosoppressori. Questi trattamenti riducono l’attività del sistema immunitario, ma possono provocare effetti indesiderati, tra cui problemi ai reni, e rendono difficile immaginare un’applicazione della terapia su larga scala.

La ricerca sta quindi studiando diverse strategie per proteggere le cellule trapiantate. Tra queste vi sono:

  • l’incapsulamento, che crea una barriera fisica intorno alle cellule;
  • il gene editing, che interviene direttamente sulle loro caratteristiche biologiche.

Fondazione Italiana Diabete sostiene da tempo la ricerca nel campo del trapianto di isole pancreatiche e delle tecnologie di incapsulamento.

La strategia sviluppata da Sana Biotechnology 

Sana Biotechnology sta sviluppando in collaborazione con le Università di Uppsala e Oslo una tecnologia basata sul editing genetico con l’obiettivo di rendere le cellule trapiantate meno riconoscibili dal sistema immunitario.

Queste cellule vengono definite ipoimmuni: sono modificate per ridurre il rischio di attacco immunitario, continuando allo stesso tempo a svolgere la propria funzione e a produrre insulina.

Nel primo studio condotto nell’essere umano, alcune isole pancreatiche provenienti da un donatore deceduto sono state geneticamente modificate e successivamente trapiantate nel muscolo dell’avambraccio di una persona con diabete di tipo 1.

Il trattamento è stato effettuato senza ricorrere a farmaci immunosoppressori.

I primi risultati dello studio sono stati descritti anche in una pubblicazione sul New England Journal of Medicine, una delle più autorevoli riviste scientifiche internazionali in ambito medico.

➡️ Qui il link all’articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2604408

Il contributo della professoressa Hanne Scholz

FID aveva già approfondito questo percorso di ricerca intervistando Hanne Scholz, professoressa, senior scientist e direttrice del Centro di Isolamento dell’Ospedale dell’Università di Oslo.

Il suo gruppo di ricerca, in collaborazione con Sana Biotechnology, ha lavorato allo studio delle isole pancreatiche modificate per ridurne il riconoscimento da parte del sistema immunitario.

Nell’intervista realizzata da Fondazione Italiana Diabete, la professoressa Scholz aveva spiegato perché eliminare la necessità dell’immunosoppressione rappresenti un passaggio fondamentale per rendere, in futuro, le terapie cellulari più accessibili alle persone con diabete di tipo 1. 

Lo studio, condotto tra Uppsala e Oslo, ha permesso di valutare per la prima volta questa strategia in una persona.

Una quantità di cellule molto ridotta

La persona coinvolta nello studio ha ricevuto una quantità di isole pancreatiche pari a circa il 5% della dose normalmente considerata necessaria per tentare di ripristinare completamente la produzione di insulina.

La dose ridotta riflette la natura esplorativa della sperimentazione.

Si tratta infatti di uno studio di fase 1, nel quale l’obiettivo principale è verificare la sicurezza del trattamento. La procedura non era stata progettata per rendere la persona indipendente dall’insulina né per sostituire la terapia quotidiana.

I ricercatori hanno comunque monitorato la funzione delle cellule attraverso la misurazione del C-peptide, una sostanza prodotta insieme all’insulina e utilizzata come indicatore della produzione insulinica dell’organismo.

Che cosa mostrano i nuovi dati

Prima di tutto dopo 60 settimane non sono stati riportati eventi avversi gravi. 

A oltre 14 mesi dal trapianto, nella persona coinvolta era ancora rilevabile il C-peptide. Questo indica che le cellule trapiantate erano ancora vive e continuavano a produrre insulina.

Le isole pancreatiche risultavano inoltre visibili nella sede del trapianto attraverso esami PET e risonanza magnetica.

Dopo circa un anno, i ricercatori hanno osservato una diminuzione temporanea del C-peptide, interpretata come un possibile segnale di affaticamento delle cellule beta. Successivamente, i livelli sono tornati ad aumentare.

Si tratta di un’osservazione interessante, che dovrà però essere approfondita e confermata da ulteriori studi.

Che cosa è successo dal punto di vista immunitario

Nella persona coinvolta non è stata rilevata una risposta immunitaria contro le isole pancreatiche trapiantate.

Gli autoanticorpi associati al diabete di tipo 1 sono rimasti presenti, ma durante il periodo di osservazione non sembrano aver compromesso la sopravvivenza e la funzione delle cellule modificate.

Questo dato suggerisce che il gene editing possa aver aiutato le isole trapiantate a evitare il riconoscimento da parte del sistema immunitario.

È però importante mantenere una formulazione prudente: il risultato riguarda una sola persona e non permette ancora di stabilire se la stessa protezione sarà efficace nel lungo periodo o in un numero maggiore di partecipanti.

Perché il risultato è importante

Uno dei principali limiti delle terapie cellulari è la necessità di proteggere le nuove cellule sia dal rigetto del trapianto sia dalla risposta autoimmune che caratterizza il diabete di tipo 1.

Il fatto che le isole modificate siano rimaste vitali e funzionali per oltre 14 mesi senza immunosoppressione rappresenta quindi un segnale rilevante.

Questi dati costituiscono una prova di principio: mostrano che la strategia può funzionare biologicamente in una persona.

Non dimostrano ancora, però, che il trattamento sia sicuro, efficace e applicabile su larga scala.

I limiti ancora da superare

Lo studio presenta diversi limiti:

  • riguarda una sola persona;
  • utilizza una quantità molto ridotta di cellule;
  • non è stato progettato per eliminare la necessità della terapia insulinica;
  • presenta un periodo di osservazione ancora limitato.

Esiste inoltre un altro ostacolo importante: le isole pancreatiche utilizzate nello studio provengono da un donatore deceduto.

Lavorare con cellule provenienti da donatore è complesso. La loro disponibilità è limitata e la produzione non può essere programmata con facilità. Questi fattori rendono difficile immaginare un trattamento accessibile a un numero elevato di persone.

Il prossimo passo: le cellule staminali

Per superare il limite legato alle cellule da donatore, Sana Biotechnology prevede di applicare la propria tecnologia ipoimmune a isole pancreatiche prodotte a partire da cellule staminali.

L’obiettivo è ottenere cellule più standardizzate, riproducibili e potenzialmente disponibili su scala più ampia.

Il programma di Sana basato su isole pancreatiche derivate da cellule staminali è denominato SC451 ed è ancora in fase di sviluppo.

Questa nuova fase richiederà ulteriori studi clinici per valutarne:

  • la sicurezza;
  • l’efficacia;
  • la durata della risposta;
  • la capacità di produrre insulina in quantità clinicamente significative.

Anche in questo caso si tratta di una prospettiva di ricerca e non di un trattamento già approvato.

Un percorso che FID continua a sostenere e raccontare

Seguiamo da vicino lo sviluppo delle terapie cellulari, le sosteniamo con i fondi per la ricerca perché rappresentano una delle principali direzioni della ricerca verso una cura definitiva del diabete di tipo 1. Presto potremo darvi notizie importanti sugli studi che stiamo sostenendo e sosterremo nei prossimi cinque anni.

Durante il DIABETHON 2025 abbiamo dato voce direttamente ai ricercatori, raccontando passo dopo passo il lavoro sulle isole pancreatiche, sul gene editing, sull’immunosoppressione e sul possibile ruolo delle cellule staminali.

Guarda gli approfondimenti

Gene editing e isole pancreatiche modificate
 ➡️ Guarda l’approfondimento video di FID a questo link: https://www.youtube.com/watch?v=BDO7qHvgczc

Intervista alla professoressa Hanne Scholz
 ➡️ Guarda l’intervista realizzata da FID a questo link: https://www.instagram.com/reel/DLz6ZWyMqcT/

Intervista al professor Per-Ola Carlsson 
➡️ Guarda l’intervista realizzata da FID: https://www.facebook.com/FondazioneItalianaDiabete/videos/a-che-punto-siamo-coi-trapianti-senza-immunosoppressione-ovvero-con-isole-geneti/1617007156255877/

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Decreto screening diabete tipo 1, FID ringrazia il Parlamento: giusto valutare l’estensione ai bambini dai 2 anni.  

Un altro passo storico per la Legge 130/2023: Camera e Senato approvano lo schema di decreto attuativo e accolgono l’appello di FID per proteggere anche i più piccoli, dove il rischio di chetoacidosi è più alto.  

Un altro fondamentale tassello è andato al suo posto nel percorso che sta rendendo l’Italia il primo Paese al mondo a dotarsi di un programma nazionale di screening per il diabete di tipo 1 e la celiachia. Le Commissioni Affari Sociali di Camera e Senato hanno espresso parere favorevole sullo schema di decreto attuativo della Legge n. 130/2023.  

Ma c’è una novità importantissima: accogliendo le istanze e le evidenze scientifiche da sempre portate avanti dalla Fondazione Italiana Diabete, entrambe le Commissioni hanno inserito nei loro pareri una raccomandazione cruciale. Quella di valutare l’estensione dello screening ai bambini dai 2 ai 4 anni, sia pure in una fase successiva di implementazione della legge. Attualmente, infatti, il testo del decreto prevede il monitoraggio per la fascia d’età compresa tra i 5 e i 6 anni.  

Perché includere la fascia 2-4 anni è vitale? 

La richiesta di allargare la platea dello screening non è una semplice formalità, ma risponde a una precisa necessità medica e scientifica:  

  • Prevenzione delle forme gravi: È proprio tra i 2 e i 4 anni che si osservano alcuni dei rischi clinici più elevati legati all’esordio del diabete di tipo 1. In questa fascia d’età si verificano le forme più severe di chetoacidosi, che spesso costringono i piccoli pazienti al ricovero in terapia intensiva.  
  • Picchi di sieroconversione: La letteratura scientifica internazionale dimostra che la coorte 2-4 anni (insieme a quella 6-8 anni) rappresenta uno dei principali picchi in cui compaiono gli autoanticorpi, i marker precoci della malattia. Intercettarli prima significa salvare vite e risparmiare traumi alle famiglie.  

“Desideriamo ringraziare tutti i componenti delle due Commissioni per aver riconosciuto l’importanza di questo tema e per aver evidenziato la necessità di valutare l’allargamento dello screening ai bambini più piccoli” – ha dichiarato Nicola Zeni, Presidente FID. “Il parere espresso dal Parlamento rappresenta un segnale incoraggiante e un’importante apertura verso un possibile ampliamento futuro del programma”.  

Il ruolo di FID: dalla ricerca alla legge 

Questo traguardo non nasce dal nulla. La Fondazione Italiana Diabete ha sostenuto fin dall’inizio il percorso della Legge 130 , forte del suo posizionamento scientifico internazionale – essendo l’unico ente del terzo settore italiano presente in network come INNODIA ed EDENT1FI – e del finanziamento di studi pionieristici.  

Parliamo dello studio UNISCREEN, che ha fatto da apripista all’applicazione della legge , e del progetto pilota D1Ce Screen, condotto in collaborazione con l’Istituto Superiore di Sanità e promosso dal Ministero della Salute per valutare la fattibilità dello screening su larga scala.  

La strada è quella giusta. FID continuerà a lavorare a stretto contatto con le istituzioni affinché la legge esprima al 100% il suo potenziale. L’obiettivo resta uno solo: proteggere, nel tempo, il maggior numero possibile di bambini.  

GUARDA IL VIDEO
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Una ricercatrice italiana, Francesca Di Candia, vince il FID–ISPAD Diabetes Research Grant 2025

Al via le candidature dei progetti per il 2026.

Fondazione Italiana Diabete (FID) e ISPAD (International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes) sono liete di annunciare che la vincitrice del FID–ISPAD Diabetes Research Grant 2025 è la Dott.ssa Francesca Di Candia, pediatra e dottoranda presso il Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali dell’Università degli Studi di Napoli Federico II.

Il grant, sostenuto da Fondazione Italiana Diabete e promosso con ISPAD, sostiene ricercatrici e ricercatori sotto i 40 anni impegnati nello sviluppo di progetti innovativi nel campo del diabete, con l’obiettivo di favorire il progresso delle conoscenze scientifiche e accelerare la ricerca verso nuove terapie che possano guarire dalla malattia.

Una giovane eccellenza italiana premiata a livello internazionale

La Dott.ssa Di Candia ha dedicato la propria attività clinica e di ricerca allo studio del diabete in età pediatrica, con particolare attenzione al diabete di tipo 1, alle patologie autoimmuni associate e ai meccanismi immunologici coinvolti nella malattia.

Dopo la specializzazione in Pediatria presso l’Università Federico II di Napoli, ha approfondito la propria formazione attraverso una fellowship clinica in diabetologia pediatrica presso l’University Children’s Hospital di Lubiana, sotto la guida del Prof. Tadej Battelino. Ha inoltre partecipato a programmi internazionali di alta formazione promossi da ISPAD e dalla comunità scientifica diabetologica europea.

Autrice di oltre 30 pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali di rilievo, tra cui Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism e Diabetes Research and Clinical Practice.

Il progetto premiato: comprendere i meccanismi che distruggono le cellule beta

Dal 2022 la ricerca della Dott.ssa Di Candia si concentra sul ruolo delle cellule immunitarie Tr3-56 (CD3+CD56+ T cells) nella patogenesi del diabete di tipo 1.

Il progetto, sviluppato in collaborazione con la Prof.ssa Enza Mozzillo, responsabile del Centro Regionale di Diabetologia Pediatrica dell’Università Federico II, il Prof. Mario Galgani e la Dott.ssa Sara Bruzzaniti, studia il possibile legame tra il controllo glicemico e l’attività di queste cellule nei soggetti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi.

I risultati preliminari suggeriscono che livelli elevati di glucosio nel sangue possano influenzare il comportamento delle cellule Tr3-56, favorendo i processi che portano alla distruzione delle cellule beta pancreatiche, responsabili della produzione di insulina.

Comprendere in che modo il controllo metabolico influenzi questi meccanismi immunologici potrebbe aprire nuove prospettive terapeutiche e contribuire allo sviluppo di strategie innovative per rallentare la progressione della malattia.

La qualità e l’innovatività del progetto sono già state riconosciute dalla comunità scientifica internazionale: la ricerca è stata infatti presentata come comunicazione orale al Congresso ISPAD 2024 e ha ricevuto un riconoscimento anche durante il Congresso della Società Italiana di Pediatria.

Grazie al FID–ISPAD Diabetes Research Grant 2025, la Dott.ssa Di Candia potrà proseguire e ampliare questa linea di ricerca. Le auguriamo Buon Lavoro!

Aperto il bando FID–ISPAD Diabetes Research Grant 2026

Contestualmente all’annuncio della vincitrice 2025, Fondazione Italiana Diabete e ISPAD aprono ufficialmente le candidature per il FID–ISPAD Diabetes Research Grant 2026.

Il grant nasce per sostenere progetti di ricerca innovativi nel campo del diabete e promuovere lo sviluppo professionale di ricercatrici e ricercatori impegnati nella comprensione, prevenzione e cura della malattia.

Chi può candidarsi

Possono presentare domanda ricercatrici e ricercatori:

  • membri ISPAD in regola con l’iscrizione;
  • preferenzialmente sotto i 40 anni;
  • impegnati in attività di ricerca nel campo del diabete;
  • affiliati a istituzioni accademiche, ospedaliere o di ricerca riconosciute;
  • con un progetto originale e innovativo da sviluppare presso la propria istituzione.

Il finanziamento

Il grant prevede un finanziamento di 25.000 euro, destinato a sostenere lo sviluppo del progetto di ricerca selezionato.

Come partecipare

Le candidature dovranno essere presentate secondo le modalità indicate da ISPAD, allegando la documentazione richiesta e una descrizione dettagliata del progetto proposto.

Tutti i dettagli relativi ai criteri di eleggibilità, alla documentazione necessaria e alle scadenze sono disponibili sul sito ufficiale ISPAD.

Investire nella ricerca significa costruire il futuro

La collaborazione tra Fondazione Italiana Diabete e ISPAD rappresenta un esempio concreto di come il sostegno alla ricerca possa contribuire alla crescita di nuove competenze scientifiche e alla nascita di idee innovative capaci di migliorare la vita delle persone con diabete.

Congratulazioni alla Dott.ssa Francesca Di Candia per questo importante riconoscimento e un grande in bocca al lupo a tutte le ricercatrici e i ricercatori che parteciperanno al bando 2026.

Per maggiori informazioni e per presentare la candidatura

👉 https://www.ispad.org/fellowships-and-prizes/fellowships/fid-ispad-diabetes-research-grant-2026.html

Per consultare gli altri bandi di ricerca aperti nel 2026

👉https://fondazionediabete.org/area-ricercatori/

Per conoscere i progetti finanziati negli ultimi anni:

👉https://fondazionediabete.org/progetti-finanziati/

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Novità

Screening per il DT1 alla Milano Marathon!

Sabato 11 aprile saremo alla Enel Family Run di Milano, la corsa dedicata ai bimbi e alle famiglie.
In occasione di questo evento, Fondazione Italiana Diabete offre, in collaborazione con l’Ospedale San Raffaele di Milano, lo screening per il diabete di tipo 1 ai bimbi e ragazzi da 1 a 17 anni iscritti alla corsa.
FID sarà presente dalle 9:00, all’interno del Velodromo Vigorelli (traguardo della corsa)
Potranno accedere allo screening anche i familiari di primo grado di persone con DT1, se iscritti alla Enel Family Run.
 
Perché fare lo screening?

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune che colpisce circa una persona su 250 e può manifestarsi a qualsiasi età, anche nei bambini molto piccoli.
Riconoscere precocemente la presenza degli autoanticorpi consente di intervenire prima dei sintomi e di prevenire l’esordio in chetoacidosi diabetica, una condizione acuta e potenzialmente pericolosa che interessa circa metà dei casi al momento della diagnosi.

Grazie allo screening è possibile:

  • Predire il rischio di sviluppare la malattia e monitorare nel tempo chi risulta positivo;
  • Prevenire complicanze acute come la chetoacidosi diabetica, che può richiedere il ricovero in terapia intensiva;
  • Formare le famiglie a riconoscere i sintomi e gestire correttamente la condizione;
  • Accedere precocemente a percorsi terapeutici o sperimentali, come le nuove terapie con anticorpi monoclonali capaci di rallentare la progressione del diabete.

Ricordiamo che i familiari delle persone con diabete hanno un rischio di 15 volte più alto di chi non ha familiari di avere il diabete di tipo 1, ma è importante rimarcare che il 95% circa delle persone cui viene diagnosticato il diabete di tipo 1 non ha nessuno in famiglia con la malattia. Quindi lo screening interessa tanto chi ha già la patologia in famiglia, che chi non la ha.

 
Corri con la tua famiglia, vivi una giornata di sport e passa a trovarci al Vigorelli. 
 
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Perché viene il diabete di tipo 1? Nasce il Grant FID-INNODIA per comprendere meglio le cause della malattia.

Senza conoscere la causa, la cura sarà sempre parziale.

Vale per qualsiasi malattia e vale anche per il diabete di tipo 1.

Negli ultimi anni la ricerca è riuscita a scoprire molti dei meccanismi legati allo sviluppo di questa malattia autoimmune e alcune delle potenziali cause, anche grazie alle famiglie dei malati che negli ultimi decenni si sono sottoposte agli screening. Ma alcune tessere del difficilissimo puzzle sono ancora da trovare e da sistemare nel posto giusto.

Per questo Fondazione Italiana Diabete (FID) e INNODIA – organizzazione no-profit europea che ha la missione di accelerare lo sviluppo di terapie capaci di trasformare la vita delle persone con diabete di tipo 1 e migliorare l’accesso ai trattamenti approvati – uniscono le forze per sostenere la ricerca internazionale sulle cause e sui meccanismi di sviluppo del diabete di tipo 1.

Con il nuovo Grant FID-INNODIA, cui è possibile applicare dal 2 marzo, la FID destina 50.000 euro all’anno ad un progetto di ricerca indipendente che potrà utilizzare i dati e i campioni biologici della INNODIA Data & Samples Collection. Si tratta di una banca di dati longitudinali e campioni biologici raccolti da individui con una recente diagnosi (ND) di diabete di tipo 1 in stadio 3 (monitorati fino a 2 anni) e da familiari non affetti (UFM) testati per la presenza di autoanticorpi (IAb) e monitorati dopo la loro rilevazione. Questi dati e campioni sono stati raccolti nell’ambito dei progetti europei innodia.projects, finanziati dall’Iniziativa sui Medicinali Innovativi (IMI2) dell’Unione Europea (2015–2024) e INNODIA ne é la licenziataria per l’utilizzo e la condivisione esclusivamente a fini di ricerca.

Un’iniziativa congiunta per accelerare la ricerca sul diabete di tipo 1

Il Grant FID-INNODIA nasce dalla partnership tra la Fondazione Italiana Diabete e INNODIA per supportare le rispettive missioni.  La missione di FID è infatti sostenere economicamente la ricerca nel mondo per liberarci dal diabete di tipo 1, incentivare la conoscenza pubblica del diabete di tipo 1 e promuove iniziative di advocacy presso le istituzioni perché a loro volta facilitino la ricerca nelle decisioni politiche. La missione di INNODIA è accelerare lo sviluppo di terapie innovative in grado di cambiare la vita e migliorare l’accesso ai trattamenti approvati per le persone che vivono con tutte le fasi del diabete di tipo 1. La collaborazione nel Grant FID-INNODIA combina due risorse essenziali:

  • il finanziamento diretto di FID, pari a 50.000 euro all’anno destinati a coprire personale e materiali per il progetto;
  • l’accesso ai dati e ai campioni biologici di INNODIA, messi a disposizione secondo le regole previste per i membri di INNODIA o i licenziatari dei dati (vedi Brochure)

Il Grant è aperto a ricercatori indipendenti affiliati a università, centri di ricerca o ospedali, escludendo le aziende private, e prevede un utilizzo dei dati esclusivamente per scopi scientifici non commerciali.

 

Tempi e modalità di partecipazione

Il primo bando apre il 2 Marzo ed è possibile, per i ricercatori titolati, presentare i loro progetti di ricerca entro il 4 maggio 2026.

I progetti verranno sottoposti ad un doppio grado di giudizio: il primo sarà una Valutazione di novità scientifica da parte del Data Access Committee , per assicurare che il progetto non duplichi ricerche già avvenute o in corso sulla banca dati. Il secondo sarà una Revisione scientifica del progetto da parte del Comitato Scientifico di FID, che proporrà al Consiglio di Amministrazione della Fondazione la classifica dei progetti migliori per la ratifica finale. L’annuncio del progetto vincitore avverrà il 24 luglio 2026

 

Ricerca con le persone, non solo per le persone

FID e INNODIA condividono il principio che le persone con diabete siano centrali in ogni processo scientifico (o medico) che le riguardi e sia necessaria la loro partecipazione attiva a questi processi. Per questo, come in tutti i progetti finanziati da FID, ci sarà un “Alleato per la cura” ad affiancare il ricercatore che vincerà il Grant. Gli “Alleati per la cura” sono i volontari di FID, certificati come INPACT Associate, e quindi formati da INNODIA, che aiutano i ricercatori a integrare il punto di vista dei pazienti nella comunicazione e nella divulgazione dei risultati.

 

Un invito a partecipare a tutte le altre associazioni e fondazioni

Non tutte le associazioni hanno un processo di selezione scientifica rigoroso e codificato e un ufficio grant che garantisca l’applicazione delle procedure, delle norme e dei controlli sulla ricerca che viene fatta, ma possono avere fondi che vogliono destinare alla ricerca.

Per questo FID e INNODIA hanno deciso di aprire la possibilità di co-finanziare ulteriori Grant FID-INNODIA ad associazioni di pazienti, fondazioni o enti non profit interessati a sostenere la ricerca (escluse le aziende), ma che non hanno le risorse per seguire tutto il processo di selezione, assegnazione e controllo.

Il contributo minimo per aderire è di 10.000 euro. Le organizzazioni che intendono partecipare alla call 2026 dovranno inviare una lettera di impegno entro il 4 maggio 2026 e completare il trasferimento dei fondi entro il 5 giugno 2026.

 

Tutti i dettagli e il form per la candidatura dei progetti di ricerca sono disponibili qui

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Trapianto di isole senza l’immunosoppressore tacrolimus

Cosa sappiamo dello studio in corso a Chicago con l’anticorpo monoclonale tegoprubart

Negli ultimi giorni sui social network si è acceso un forte dibattito su uno studio clinico statunitense relativo al trapianto di isole pancreatiche nel diabete di tipo 1 che no usa l’immunosoppressione classica.

L’attenzione è cresciuta dopo che una delle partecipanti allo studio ha raccontato pubblicamente la propria esperienza, spiegando di aver raggiunto l’indipendenza dall’insulina dopo il trapianto.

Facciamo il punto scientifico sullo studio per chiarire a tutti la situazione.

Lo studio

Il trial è condotto dall’Università di Chicago ed è uno studio pilota che valuta un nuovo schema immunosoppressivo basato su tegoprubart, un anticorpo monoclonale anti-CD40Ligando.

L’obiettivo è prevenire il rigetto delle isole pancreatiche trapiantate senza utilizzare inibitori della calcineurina (come il tacrolimus), attualmente standard nei trapianti ma associati a potenziali effetti collaterali rilevanti, inclusala  tossicità renale, neurologica e possibile danno alle cellule beta.

Perché è un tema scientificamente importante?

Nel trapianto di isole pancreatiche il principale ostacolo non è solo il reperimento delle cellule, ma la necessità di una terapia immunosoppressiva cronica.
Gli inibitori della calcineurina, pur efficaci nel prevenire il rigetto, possono essere:

  • Nefrotossici
  • neurotossici
  • potenzialmente dannosi per le stesse cellule beta trapiantate

L’obiettivo del trial è verificare se sia possibile prevenire il rigetto senza utilizzare questa classe di farmaci.

Chi è stato arruolato

I primi dati resi noti riguardano 6 persone con:

  • diabete di tipo 1 da almeno 5 anni
  • ridotta sensibilità rispetto alle ipoglicemie (ipo-unawareness)
  • almeno 3 episodi di ipoglicemia grave e inspiegata nell’anno precedente
  • HbA1c tra 7% e 9,5%
  • assenza di produzione residua significativa di insulina

L’obiettivo di questa fase dello studio è arruolare 12 persone.

Non si tratta di uno studio generalizzabile a tutte le persone con diabete di tipo 1, perché i criteri di arruolamento sono molto stringenti.

Cosa è stato fatto

Le isole pancreatiche sono state prelevate da donatori deceduti e infuse nel fegato tramite catetere nella vena porta. Il classico trapianto di isole pancreatiche che abbiamo spiegato qui e nell’ultimo Diabethon 

I pazienti hanno ricevuto immunosoppressione standard associata all’anticorpo monoclonale tegoprubart, ma senza tacrolimus.

I risultati preliminari

Nei primi 6 pazienti:

  • tutti hanno raggiunto l’indipendenza dall’insulina dopo uno o due trapianti
  • i primi 3 sono insulino-indipendenti da oltre un anno
  • HbA1c riportate fino al 4,7%
  • nessun episodio di ipoglicemia grave dopo il trapianto
  • nessun evento tromboembolico o rigetto riportato
  • nessuna evidenza di tossicità renale o neurologica tipica degli inibitori della calcineurina

Si tratta però di dati preliminari su un numero molto limitato di persone sottoposte al trapianto e alla terapia.

Cos’è il tegoprubart

Tegoprubart è un anticorpo monoclonale diretto contro il CD40 Ligando, molecola centrale nell’attivazione del sistema immunitario.

Bloccando questa via si mira a ridurre l’attivazione immunitaria e prevenire il rigetto, evitando l’utilizzo di farmaci potenzialmente tossici per le cellule trapiantate.

Il farmaco è in studio anche per il trapianto renale, lo xenotrapianto (ovvero il trapianto di organi da animali) e la SLA (sclerosi laterale amiotrofica)

Come viene somministrato il tegoprubart?

Tegoprubart è un anticorpo monoclonale e, come la maggior parte dei farmaci biologici di questa classe, viene somministrato per via endovenosa (EV).

La somministrazione avviene tramite infusione in ambiente clinico controllato, con monitoraggio medico, poiché:

  • si tratta di una proteina di grandi dimensioni che non può essere assunta per via orale (verrebbe degradata a livello gastrointestinale);
  • la via endovenosa garantisce biodisponibilità completa e controllo preciso del dosaggio;
  • è necessario monitorare eventuali reazioni correlare all’infusione, tipiche di alcune terapie biologiche.

Nel trial sul trapianto di isole pancreatiche, tegoprubart è stato somministrato in combinazione con altri immunosoppressori standard, come parte del regime post-trapianto.

Essendo uno studio ancora in corso, lo schema dettagliato di dosaggio e frequenza è definito dal protocollo sperimentale.

Perché questo studio è rilevante

Il punto centrale non è solo l’indipendenza dall’insulina. Che comunque si raggiunge nella maggior parte dei trapianti di isole, la domanda cruciale a cui questo trial cerca di rispondere è:
è possibile proteggere un trapianto di isole senza usare inibitori della calcineurina?

Se confermati in studi più ampi e a lungo termine, questi risultati potrebbero rappresentare un avanzamento importante nell’immunologia dei trapianti cellulari.  Ma siamo solo all’inizio e bisogna avere pazienza, perché ci vogliono mesi e anni affinchè l’efficacia di questa impostazione possa essere provata.

Cosa non significa questo studio
  • Non è una cura disponibile oggi
  • Non è una terapia approvata
  • Non elimina la necessità di immunosoppressione
  • Non è applicabile alla popolazione generale con diabete di tipo 1

È uno studio preliminare che apre una strada interessante, ma che richiede conferme solide.

Fondazione Italiana Diabete continuerà a monitorare con attenzione l’evoluzione dei dati scientifici, distinguendo tra entusiasmo mediatico e evidenza clinica.

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La Camera di Ricordi compie 40 anni

LA CAMERA DI RICORDI

L’invenzione del medico e ricercatore italiano Camillo Ricordi che ha cambiato la ricerca sul diabete di tipo 1, rendendo possibile isolare in modo affidabile le isole pancreatiche che producono insulina dal resto del pancreas.

1986| COME E’ NATA L’IDEA

Dopo la laurea in Medicina all’Università di Milano, il Dott. Camillo Ricordi iniziò a pensare che il trapianto di pancreas forse poteva essere sostituito da qualcosa di meno complesso e pesante.

L’idea era quella di eliminare tutto ciò che del pancreas non serve a produrre insulina, senza distruggere le isole che la producono.

Dopo svariati tentativi, utilizzando pancreas che non potevano essere trapiantati, nacque un apparecchio che era in grado di “digerire” un pancreas e lasciare intatte le isole di Langherans. 

1987–1988 | Brevetto

Nel 1987 venne depositata la domanda di brevetto e nel 1988 arrivò la prima pubblicazione scientifica.

Il metodo descriveva un sistema di lavorazione continua che riduceva il danno ai tessuti e aumentava in modo decisivo qualità e rendimento delle isole isolate.

L’invenzione iniziò rapidamente a diffondersi nei centri di ricerca e trapianto, fino a diventare nota in tutto il mondo come “Ricordi Chamber” (“Camera di Ricordi in italiano”). 

1989 | l’applicazione

Tra il 1989 e il 1990 iniziarono in Italia e negli Stati Uniti i primi trapianti di isole. In quegli anni la Camera di Ricordi permise di perfezionare protocolli, migliorare gli esiti e costruire quello che è oggi il trapianto di isole.

Il Dott. Ricordi rinunciò ai diritti commerciali dell’invenzione, perché la tecnologia fosse accessibile ai ricercatori di tutto il mondo. 

2000 | Protocollo di Edmonton

Nel 2000 il “Protocollo di Edmonton” dimostrò che il trapianto di isole poteva portare con continuità a periodi di indipendenza dall’insulina grazie a strategie immunosoppressive più efficaci e all’impiego di più donatori.

Un passaggio chiave che ha permesso a centinaia di persone con diabete di tipo 1 o altre patologie di ritrovare o mantenere una produzione endogena di insulina.

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Aprono le candidature  per la Borsa di Studio Sofia Filippini 2026

Fondazione Italiana Diabete annuncia l’apertura delle candidature per la Borsa di Studio Sofia Filippini 2026, dedicata ai giovani specializzandi e neo-specialisti interessati a seguire un progetto di ricerca all’estero nel campo della cura del diabete di tipo 1.

La borsa, intitolata alla memoria di Sofia Filippini, giovane medico prematuramente scomparsa e simbolo di passione e dedizione alla causa della cura del diabete, offre un finanziamento di 18.000 € per un soggiorno di ricerca all’estero della durata minima di sei mesi.

La candidatura è aperta dal 1° febbraio al 30 aprile 2026. Tutti i dettagli sul bando, sui criteri di ammissione e sulla procedura di selezione sono disponibili nella sezione dedicata: Borsa di Studio Sofia Filippini.

La prima edizione della borsa nel 2025

La prima edizione della borsa è stata vinta dal dott. Giordano Spacco, specializzando in pediatria presso l’Università di Genova, che sta partecipando ad un progetto di ricerca all’Università di Lovanio, in Belgio, con l’obiettivo di innovare l’approccio ai trial clinici per la prevenzione del diabete di tipo 1.

Con questa iniziativa, la Fondazione ribadisce il proprio impegno nel sostenere giovani talenti nel loro percorso di formazione scientifica e nella ricerca di soluzioni per una cura definitiva del diabete di tipo 1.

Ringraziamo l’Associazione Diabetici della Provincia di Brescia e la Fondazione Bianca Ballabio che collaborano al sostegno della Borsa di studio.

👉 Per candidarsi: https://fondazionediabete.org/borsa-studio-sofia-filippini/

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Novità

Teplizumab approvato in UE: è il primo farmaco che ritarda il diabete di tipo 1

COS’E’ TEPLIZUMAB

Teplizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD3 che agisce modulando la risposta immunitaria responsabile della distruzione delle cellule beta del pancreas.

COSA FA IL TEPLIZUMAB

Una singola somministrazione può ritardare di due anni l’insorgenza del diabete di tipo 1 in soggetti ad alto rischio (stadio 2), positivi agli autoanticorpi, prima che compaiano i sintomi della malattia (stadio 3).

COME SI SOMMINISTRA E A CHI

Il teplizumab si somministra in endovena per 14 giorni consecutivi. Le persone che possono riceverlo sono i soggetti in stadio 2 di diabete di tipo 1 (2 autoanticorpi e disglicemia) dagli 8 anni in su.

L’APPROVAZIONE DA PARTE DELL’UE

Dopo il parere positivo del CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali, l’Unione Europea ha approvato oggi il Teplizumab, già in uso negli Stati Uniti.

L’approvazione da parte dell’UE segna un cambiamento importante, un cambio di paradigma in come il diabete di tipo 1 viene trattato. L’insulina non è più l’unica terapia del diabete di tipo 1, sarà infatti possibile agire prima che la malattia entri nella sua fase clinica conclamata, per rallentarla e possibilmente bloccarla.

IL TEPLIZUMAB IN ITALIA

Ricordiamo che in Italia Teplizumab è stato reso disponibile gratuitamente dall’azienda produttrice nel 2024, in uso compassionevole.  In questi anni, svariati bambini, adolescenti e adulti con diabete di tipo 1 in stadio 2 hanno potuto accedere al trattamento. Questo non significa che il farmaco sia disponibile, perchè deve essere approvato in Italia da AIFA. Non sappiamo quando questo avverrà e se sarà poi rimborsabile, visto che ha un costo molto elevato. Negli Stati Uniti una somministrazione di 14 giorni costa oltre 190.000 dollari. 

IL FUTURO

L’approvazione di Teplizumab rappresenta un punto di svolta, ma non è un traguardo isolato. Si tratta della prima di una serie di terapie che sono in sperimentazione e potrebbero rallentare sempre di più il decorso del diabete di tipo 1, fino forse a renderne possibile la prevenzione. 

L’IMPORTANZA DELLO SCREENING

Per questo lo screening del diabete di tipo 1 è centrale: individuare bambini e adolescenti nelle fasi precliniche è l’unico modo per poter intervenire prima della diagnosi.   

Vuoi saperne di più sul Teplizumab? Guarda i video qui sotto!

Domenica della Ricerca: speciale prevenzione
Domenica della Ricerca: GMD 2024
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Novità Ricerca

Ecco i nuovi “Alleati per la Cura”

Adriano Murgia e Barbara Bonaccorsi sono i volontari FID e INPACT Associate selezionati per affiancare due ricercatori, nuovi vincitori dei Grant sostenuti da FID nel 2025, nell’ambito del programma FID “Alleati per la Cura”

I nuovi “match”

La selezione è avvenuta tra volontari FID che hanno completato con successo il corso di formazione internazionale da INPACT Associates, creato da INNODIA, e che si sono candidati per l’iniziativa.

Adriano Murgia, che vive con il diabete di tipo 1, è stato abbinato al Dottor Giordano Spacco, vincitore della Borsa di Studio Sofia Filippini.

Il progetto studia la preservazione della funzione beta-cellulare e nuovi approcci per l’identificazione e la gestione del diabete in fase pre-clinica.

Leggi la notizia sulla Borsa di Studio assegnata al Dott. Spacco.

Barbara Bonaccorsi, mamma di un bimbo con diabete di tipo 1, è stata abbinata al Dottor Paolo Monti, vincitore di uno dei FID Grant 2025, che studia l’utilizzo delle cellule T-reg come possibile terapia per modificare il diabete di tipo 1.

Leggi qui la notizia sul Grant assegnato al Dott. Monti.

Come funziona la selezione

I volontari sono stati selezionati attraverso un processo in due fasi:

1️⃣ Valutazione quantitativa: FID ha attribuito un punteggio in base al livello di partecipazione attiva del volontario nell’anno precedente (da 0 a +3), e alla presenza o meno di precedenti esperienze di rappresentanza in eventi scientifici (da 0 a -3, premiando chi non ha ancora avuto tali opportunità).

2️⃣ Valutazione qualitativa: le lettere motivazionali dei candidati sono state rese anonime e valutate in modo indipendente da INNODIA.

I due candidati con il punteggio complessivo più alto (quantitativo + qualitativo) sono stati scelti come Alleati per la Cura.

Che cos’è “Alleati per la Cura”

Alleati per la Cura è il primo programma italiano che rende strutturale il coinvolgimento delle persone con diabete di tipo 1 nella ricerca scientifica. Ogni progetto finanziato da FID sarà abbinato a un volontario formato come INPACT Associate, che accompagnerà il percorso del ricercatore per un anno.

Scopri di più su “Alleati per la cura”

Con Alleati per la Cura, Fondazione Italiana Diabete consolida la sua mission di accelerare in ogni modo la ricerca. Non solo con il sostegno economico, ma anche con la partecipazione attiva delle persone e delle famiglie con diabete che possano portare nuova motivazione e nuove prospettive all’interno della ricerca.

Un passo in più per costruire insieme la strada verso la cura.