Vertex ha annunciato l’interruzione dello studio VX-264, che prevedeva l’incapsulamento delle cellule staminali che producono insulina, senza immunosoppressione. Lo studio VX-264, nelle prime fasi, ha dimostrato la sicurezza e la tollerabilità delle capsule che contenevano le cellule staminali producenti insulina, ma purtroppo non ha raggiunto gli obiettivi di efficacia, ovvero non ha dato i risultati sperati nell’aumentare il C-Peptide e quindi la produzione di insulina.
Per questo Vertex ha deciso di bloccare ulteriori studi clinici e l’arruolamento di nuovi pazienti. Ha comunque espiantato le capsule per condurre ulteriori analisi.
La buona notizia è che lo studio VX-880, che ora si chiama Zimislecel, a base di cellule staminali differenziate che producono insulina e che vengono impiantate con immunosoppressione standard è in piena Fase 3. Nella prima metà di quest’anno si completerà l’arruolamento e il dosaggio. Finora ha dato risultati positivi.
Nel mondo della scienza ciò che non funziona aiuta a trovare soluzioni migliori e solo sbagliando si potrà trovare quel che funzionerà.
Inoltre ci sono diversi studi in corso con incapsulamenti di terapie cellulari ed altri metodi per nascondere le cellule al sistema immunitario e quindi evitare l’utilizzo di immunosoppressori.