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Non c’è Cura senza Ricerca e non c’è Ricerca senza Fondi.

Prima di tutto GRAZIE.

Grazie da FID a tutte le persone che con le loro donazioni ci hanno permesso di finanziare dal 2015 al 2018 con oltre 130 mila euro gli studi Monorapa e MITO del Diabetes Research Institute del San Raffaele di Milano. Se questi studi sono stati portati avanti e costituiscono un nuovo tassello nella comprensione del diabete di tipo 1 e un passo in più verso la cura definitiva è anche grazie a tutte le persone che generosamente hanno donato e continuano a donare per la ricerca.

E un ulteriore grazie a quei malati che, oltreché donare attraverso Fondazione Italiana Diabete per questi studi, si sono anche sottoposti allo studio stessi, di fatto donando se stessi, il loro corpo e il loro tempo alla ricerca.

La notizia recente è che i risultati dello studio Monorapa sono stati pubblicati sulla rivista “The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism”. Lo studio valutava la possibilità di ripristinare la funzione delle cellule beta del pancreas nelle persone affette da tempo da diabete di tipo 1. Sono tanti gli studi, in Italia e nel resto del mondo, volti a capire se e come sia possibile ripristinare in tutto o in parte la funzionalità delle cellule beta delle isole di Langerhans, se sia cioè possibile e come riportarle a produrre insulina nelle persone che hanno già il diabete di tipo 1. Fino a qualche anno fa si pensava che le cellule beta andassero completamente distrutte dall’attacco autoimmune, così invece non è. Alcuni studi dimostrano che le cellule beta è come se fossero “addormentate” o comunque non vanno tutte distrutte e in molti casi continuano a produrre una quantità seppur piccola di insulina (misurabile attraverso l’analisi del c-peptide e della pro-insulina). Questo è molto importante, perché una produzione di insulina, seppur piccola, può aiutare grandemente nella gestione del diabete e può allontanare o limitare le complicanze.

Per capire se fosse possibile aiutare, ripristinare o comunque aumentare questa produzione di insulina è stato progettato lo studio Monorapa, in cui 55 persone con diabete di tipo 1 da più di 5 anni, sono state trattati con due farmaci: la rapamicina, un immunosoppressore e il vildagliptin, un DPP4 inibitore usato nel diabete di tipo 2, che sembra essere in grado di migliorare la proliferazione delle cellule beta del pancreas e prevenirne la morte. Lo studio era randomizzato (partecipazione casuale dei pazienti ad uno dei bracci), in doppio cieco (impossibilità sia per il partecipante che per il ricercatore di sapere in quale braccio fosse il partecipante fino alla fine dello studio) e controllato (uno dei bracci prevedeva la somministrazione di placebo).

A quattro settimane dall’inizio del trattamento il fabbisogno di insulina è diminuito in modo significativo nei soggetti trattati con rapamicina (da 0.54 a 0.48 U/kg/die) e rapamicina più vildagliptin (da 0.59 a 0.51 U/kg/die) mentre non è cambiato nel gruppo placebo. In modo coerente l’emoglobina glicata è diminuita significativamente sia nel gruppo trattato con rapamicina da (7.3% al 7%) che in quello trattato con rapamicina e vildagliptin (da 7.2% al 6.9%). Il beneficio metabolico è risultato associato a una diminuzione del titolo degli anticorpi contro l’insulina e a cambiamenti nel profilo ormonale/immunologico. Purtroppo nessun paziente in alcun gruppo ha mostrato una risposta positiva in termini di secrezione del peptide C. Lo studio ha quindi dimostrato che i due farmaci hanno migliorato la situazione metabolica dei soggetti trattati, anche senza aumentare la secrezione di insulina.Da questo studio ne nasceranno sicuramente di nuovi per comprendere come aiutare sempre di più il controllo metabolico nei soggetti con diabete di tipo 1.

Ancora GRAZIE a tutte le persone che hanno generosamente finanziato questo studio e partecipato.

In questi tempi ancora più difficili non smettete di finanziare la ricerca di una cura al diabete di tipo 1: https://fondazionediabete.org/dona-per-la-cura/#dona

Per approfondimenti: https://dri.hsr.it/…/studio-clinico-monorapa-buoni…/…

#sostienilaricerca #aiutaciaguarire

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Ricerca

L’elefante nella stanza della ricerca

C’è un elefante nella stanza della ricerca di una cura al diabete di tipo 1 e questo elefante è la Covid-19. Qualche giorno fa si è tenuta ISPAD 2020, la conferenza, quest’anno digitale, dell’Associazione Internazionale di studi sul diabete pediatrico ed adolescenziale.

➡️Il prof. Haller dell’Università della Florida ha forse fatto una delle presentazioni più interessanti sul futuro della prevenzione del Diabete di Tipo1. Di molte cose vi avevamo già parlato in giugno, quando abbiamo partecipato all’ADA2020: come sapete esiste un anticorpo monoclonale, il Teplizumab che si è dimostrato in grado di ritardare o bloccare in media di 3 anni e fino a 8 anni l’insorgenza del diabete di tipo 1 (lo studio è in corso da 8 anni e quindi ogni anno ci sono novità positive). Non è ancora disponibile e si spera che presto sarà autorizzato dalla FDA e a seguire in Europa. Esistono diversi altri farmaci e anticorpi monoclonali al momento in sperimentazione sull’uomo che potrebbero funzionare da soli o in abbinamento al Teplizumab per ritardare o bloccare l’insorgenza del diabete. Si è capito poi che prima arriva l’intervento preventivo, più lo stesso è efficace e dunque ci sarebbe da intervenire ancora prima di oggi, quindi non solo quando la malattia non è ancora conclamata, ma ancora prima dell’arrivo dei due anticorpi che la rendono certa. Questo obbligatoriamente apre la strada alla necessità di screening nei bambini, se possibile addirittura alla nascita, come già si fa in alcuni studi.

➡️ Haller ha però iniziato la sua presentazione parlando di questo elefante nella stanza: la Covid-19.

🔵 La Covid-19 sta radicalmente modificando la ricerca di una cura definitiva al diabete di tipo 1 per molti motivi:

➡️ perché in periodo di pandemia si preferisce non procedere a tutte le sperimentazioni che prevedono l’utilizzo di immunosoppressori o altri farmaci che potrebbero peggiorare o modificare la risposta al virus Sars-Cov2

➡️ perché molti dei ricercatori e dei clinici sono “distratti” dalla Covid, sia in termini di ricerca che in termini di assistenza clinica

➡️ perché i maggiori finanziatori pubblici della ricerca sul diabete di tipo 1 (sostanzialmente lo stato americano) stanno canalizzando gran parte, se non tutte le risorse per la ricerca sulla Covid, prendendone anche da quelle destinate ad altre malattie.

➡️ perché i grandi finanziatori privati impauriti dalla crisi potrebbero ritrarsi.

Insomma c’è questo pachiderma che col suo grosso fondo schiena si è seduto sulla ricerca di una cura per noi, ma si alzerà. Tanti filoni di ricerca stanno chiudendo anche in Italia perché non arrivano più i fondi da JDRF e/o dal governo americano (che già da tempo aveva tagliato gran parte dei finanziamenti extra stati uniti, a prescindere da Covid). E quindi è importante oggi e sempre e ancora di più ora non far mancare il nostro sostegno, quello dei malati e delle famiglie ai ricercatori che lavorano per noi.

💙 Noi siamo i primi a doverci mettere tutto quello che possiamo, perché – come ha detto il prof. Haller nella sua presentazione – “se possiamo ritardare l’insorgenza del diabete, allora lo possiamo anche prevenire e possiamo farlo solo se anticipiamo gli interventi, li personalizziamo e soprattutto se siamo coraggiosi”. ➡️ Haller ha fatto un paragone molto calzante, quello con la ricerca in oncologia pediatrica, dove negli ultimi venti anni ci sono ricercatori e genitori molto coraggiosi che credono nei trial e credono che i loro figli potranno guarire e i risultati ci sono. Genitori che non hanno paura di far fare analisi o flebo in più ai loro figli, ricercatori e clinici che comprendono che i bambini e i ragazzi li aiuti se trovi la cura, non se li proteggi dai trial.➡️ Il messaggio che ha dato questo scienziato è fondamentale: pure in un momento di fatica, oscuro, difficile come quello che stiamo tutti vivendo è importante guardare al dopo, continuare a finanziare la ricerca ed essere pronti mettendosi in gioco per gli screening e per i trial che ci sono e che arriverano.

Fondazione Italiana Diabete è sul campo, oggi più di prima, ora che è più complesso e difficile, per raccogliere fondi, finanziare la ricerca e continuare a credere fermamente che nessun bambino si ammalerà più di Diabete di tipo 1. 🔵Tra poco inizia il nostro mese, ma per noi di FID è sempre il mese giusto per debellare questa malattia 💙 insieme a tutti voi 💙